FOKUS 2-Intellias Gentherapie hat in einer Studie zu einer seltenen Krankheit die Schwellungsanfälle wirksam reduziert

27. Apr (Reuters) - Intellia Therapeutics NTLA.O gab am Montag bekannt, dass seine experimentelle Gen-Editierungs-Therapie in einer Spätphasen-Studie die Häufigkeit von Schwellungsanfällen bei Patienten mit einer seltenen genetischen Erkrankung reduziert habe, woraufhin die Aktie im volatilen Vorbörsenhandel um mehr als 5 Prozent zulegte.

Die Therapie mit Lonvoguran Ziclumeran zielt auf die Behandlung des hereditären Angioödems (, HAE) ab, einer Erbkrankheit, die wiederkehrende Schwellungsanfälle in den Gliedmaßen, im Gesicht, im Magen-Darm-Trakt und in den Atemwegen verursacht, wobei die Symptome unter anderem Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen umfassen.

In einer Studie mit 80 Patienten reduzierte eine einmalige Infusion des Medikaments die Schwellungsanfälle über einen Zeitraum von sechs Monaten um 87 Prozent im Vergleich zu Placebo und erreichte damit das Hauptziel.

Die Therapie trug außerdem dazu bei, dass 62 Prozent der Patienten während dieses Zeitraums ohne regelmäßige vorbeugende Therapie anfallsfrei blieben, verglichen mit 11 Prozent in der Placebo-Gruppe, womit das sekundäre Ziel der Studie erreicht wurde.

Die Aktien des Unternehmens legten im vorbörslichen Handel in Erwartung positiver Studiendaten um 30 Prozent zu, bevor sie den Großteil dieser Gewinne wieder abgaben.

„Die Messlatte für Lonvo-Z liegt angesichts seines einmaligen, hohen Kostenprofils hoch“, sagte Analyst Debanjana Chatterjee von Jones Trading und fügte hinzu, dass die verhaltene Reaktion des Aktienmarktes die fehlgeleiteten Erwartungen der Wall Street widerspiegele.

Das Erreichen einer erstklassigen Wirksamkeit bei einem sauberen Sicherheitsprofil sei immer das realistische Ziel gewesen, und die Therapie habe beides erfüllt, so Chatterjee.

HAE betrifft laut Angaben des Unternehmens etwa einen von 50.000 Menschen und kann lebensbedrohlich werden, wenn die Schwellung den Rachen betrifft.

Die Therapie wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und zielt darauf ab, ein Gen zu deaktivieren, das an der Bildung von Kallikrein beteiligt ist – einem Protein, das eine Rolle bei der Auslösung dieser Anfälle spielt.

Die bis zum Datenstichtag beobachteten Nebenwirkungen waren leicht bis mittelschwer, und es gab keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse in der Behandlungsgruppe, teilte das Unternehmen mit.

Intellia geht davon aus, den Zulassungsantrag für die Therapie in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 einzureichen und das Produkt vorbehaltlich der Zulassung in der ersten Hälfte des Jahres 2027 in den USA auf den Markt zu bringen.