FOKUS 2-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt Genehmigung der Gentherapie von Regenxbio für seltene Krankheit ab

09. Feb (Reuters) - Regenxbio RGNX.O teilte am Montag mit, dass die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration die Zulassung seiner Gentherapie für eine seltene Krankheit namens Hunter-Syndrom mit Verweis auf Unsicherheiten im Studiendesign abgelehnt hat.

Die Aktien des Arzneimittelentwicklers fielen im nachbörslichen Handel um 19% auf 8,31 Dollar.

Das Unternehmen, das die Zulassung von RGX-121 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose II, einer äußerst seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die auch als Hunter-Syndrom bekannt ist, beantragt hatte, teilte mit, dass die FDA in ihrem so genannten Complete Response Letter mehrere Gründe angeführt habe.

Dazu gehörten Unsicherheiten hinsichtlich der Zulassungskriterien für die Studie sowie die Frage, ob ein bestimmter Surrogat-Endpunkt mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen kann, teilte das Unternehmen mit.

"Wir sind besorgt über die Rückmeldung der FDA hinsichtlich des gesamten Entwicklungspfads und der Bewertung der Daten im Zusammenhang mit dem dringenden Bedarf für diese irreversible, extrem seltene Krankheit", sagte CEO Curran Simpson.

Die Gesundheitsbehörde hat letzten Monat zwei ihrer experimentellen Gentherapieprogramme, zu denen auch RGX-121 gehört, mit einem klinischen Stopp (link) belegt.

Die möglichen nächsten Schritte, zu denen eine neue Studie, die Behandlung weiterer Patienten und eine längerfristige Nachbeobachtung gehören, "wären bei einer extrem seltenen Krankheit wie MPS II eine Herausforderung", so das Unternehmen.

Das Unternehmen plant ein Treffen mit der FDA zur erneuten Einreichung seines Zulassungsantrags, um weitere Nachweise über die Patientenpopulation und zusätzliche längerfristige klinische Daten vorzulegen.

Das Hunter-Syndrom ist eine genetische Störung, bei der der Körper bestimmte Zuckermoleküle nicht abbauen kann, was die körperliche und geistige Entwicklung beeinträchtigen kann.

RGX-121 ist eine potenzielle einmalige Gentherapie zur Behandlung von Jungen mit MPS II, bei der das Gen, das beim Abbau komplexer Zuckermoleküle hilft, freigesetzt werden soll.