Ultragenyx steigt, da Gentherapie langfristigen Nutzen bei seltener kindlicher Hirnstörung zeigt

03. Feb - Die Aktien des Arzneimittelherstellers Ultragenyx RARE.O steigen im vorbörslichen Handel um 4% auf 25,75 Dollar

Das Unternehmen sagt (link), dass seine experimentelle Gentherapie Kindern mit Sanfilippo-Syndrom Typ a - einer seltenen Erkrankung, die das Gehirn schnell schädigt - hilft, wichtige Fähigkeiten für mehr als acht Jahre zu erhalten

Das Sanfilippo-Syndrom Typ a tritt auf, wenn der Körper bestimmte Substanzen nicht abbauen kann, was zu schwerem Hirnverfall führt; die meisten Kinder sterben nach Angaben der Co

Co sagt, dass behandelte Kinder Fähigkeiten wie Gehen, Kommunizieren und selbständiges Essen behalten haben, während die meisten unbehandelten Kinder diese Fähigkeiten früh verlieren

Die Therapie von Co, UX111, wird als einmalige Infusion verabreicht; die häufigste Nebenwirkung war ein vorübergehender Anstieg der Leberenzyme

RARE reicht erneut einen FDA-Antrag auf beschleunigte Zulassung ein; das Unternehmen rechnet mit einer Entscheidung in Q3 2026

Aktien fallen um ~45% im Jahr 2025