Regenxbio stürzt ab, da die FDA die Gentherapieversuche für seltene Krankheiten nach einem Tumorfall stoppt

28. Jan - Aktien des Therapieentwicklers Regenxbio RGNX.O fallen vorbörslich um 34% auf 8,82 Dollar

Das Unternehmen sagt (link), dass die FDA die Studien für seine experimentellen Behandlungen für zwei seltene Kinderkrankheiten pausiert hat

Bei den beiden Erkrankungen wird gehandelt es sich um das Hurler-Syndrom und das Hunter-Syndrom, die zu schweren körperlichen und kognitiven Beeinträchtigungen führen, so das Unternehmen

Bei einem Kind, das vier Jahre zuvor mit RGX-111 behandelt wurde, wurde ein Hirntumor entdeckt

Frühe Tests brachten die Therapie-DNA mit einem Krebsgen in Verbindung, aber die Kausalität ist unklar, sagt Co

Laut Unternehmen wurden bei anderen Kindern, die mit RGX-111 oder RGX-121 behandelt wurden, keine ähnlichen Fälle festgestellt

RGX-111 und RGX-121 sind experimentelle Gentherapien, die das Unternehmen für zwei seltene genetische Störungen bei Kindern entwickelt

Aktienanstieg um ~86% im Jahr 2025