Biohaven-Aktien stürzen ab, nachdem die US-Zulassungsbehörde FDA die Zulassung eines Medikaments gegen Hirnerkrankungen abgelehnt hat

- von Siddhi Mahatole

05. Nov (Reuters) - Die Aktien von Biohaven BHVN.N fielen am Mittwoch um mehr als 40 Prozent, nachdem die US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung des experimentellen Medikaments zur Behandlung einer seltenen Hirnstörung abgelehnt hatte.

Das Unternehmen teilte am späten Dienstag mit, dass die FDA einen so genannten "Complete Response Letter" herausgegeben hat, in dem sie Bedenken gegen Biohavens Verwendung von Real-World-Evidenz und externen Kontrollstudien zur Unterstützung des Zulassungsantrags für Vyglxia, auch bekannt als Troriluzol, anführt.

Die Behörde wies auf mögliche Verzerrungen, Designbeschränkungen und nicht gemessene oder fehlende Daten hin.

Wall-Street-Analysten bezeichneten das Schreiben zwar als enttäuschend, doch angesichts der Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem sich entwickelnden regulatorischen Umfeld in den USA kam das Ergebnis für viele Anleger nicht überraschend.

"Das Ergebnis ist eindeutig enttäuschend, da Troriluzol eine Verlangsamung der Krankheit um mehr als 50 Prozent über einen Zeitraum von drei Jahren zeigte... und dies ohne Lebertoxizität", sagte William Blair-Analyst Myles Minter.

Biohaven will sich mit der FDA treffen, um einen möglichen Weg für die Zulassung zu diskutieren.

Leonid Timashev, Analyst von RBC Capital Markets, sagte, das Unternehmen stehe vor einem "schwierigen Weg ohne zusätzliche Studiendaten", obwohl er darauf hinwies, dass die FDA in der Vergangenheit kontroverse Entscheidungen rückgängig gemacht hat, und zitierte die jüngste Kehrtwende bei Stealth Biotherapeutics' Elamipretid (link).

Vyglxia wird zur Behandlung der spinozerebellären Ataxie (SCA) entwickelt, einer seltenen neurodegenerativen Störung, die Bewegung und Gleichgewicht beeinträchtigt und für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.

Im Juli 2023 lehnte die FDA die Prüfung des Zulassungsantrags des Unternehmens auf der Grundlage einer Studie aus dem Jahr 2022 ab, bei der das Hauptziel nicht erreicht wurde.

Nach dem jüngsten Rückschlag erklärte Biohaven, dass es seine Geschäftsprioritäten umstrukturiert und die jährlichen direkten Forschungs- und Entwicklungsausgaben um etwa 60 Prozent senken will.