FOKUS 2-US FDA stoppt klinische Versuche zur Gentherapie von Intellia; Aktien fallen

29. Okt (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat zwei klinische Studien von Intellia Therapeutics NTLA.O im Spätstadium ausgesetzt, in denen eine experimentelle Gentherapie für eine seltene Krankheit getestet wird, die Herz und Nerven schädigen kann, so das Unternehmen am Mittwoch.

Die Aktien des in Cambridge ansässigen Unternehmens fielen im nachbörslichen Handel um etwa 17 Prozent.

Die Entscheidung der FDA folgt auf ein schwerwiegendes Sicherheitsereignis (link) in einer der Studien, bei dem ein Patient, der die Therapie namens nexiguran ziclumeran (nex-z) erhielt, Leberenzymerhöhungen des Grades 4 und erhöhte Bilirubinwerte entwickelte, beides Anzeichen für mögliche Leberschäden.

Die Person wurde ins Krankenhaus eingeliefert und befindet sich in ärztlicher Behandlung.

Die Therapie wird als einmalige Gen-Editing-Behandlung für Transthyretin-Amyloidose getestet, eine seltene und fortschreitende Krankheit, die durch ein fehlerhaftes Protein verursacht wird, das sich in Organen ablagert.

Die Krankheit kann zu einer Kardiomyopathie (ATTR-CM) führen, die das Herz beeinträchtigt, oder zu einer Polyneuropathie (ATTR-PN), die die Nerven schädigt.

Anfang dieser Woche pausierte Intellia nach dem unerwünschten Ereignis die Dosierung und das Screening in seinen beiden Studien im Spätstadium.

Die FDA informierte das Unternehmen mündlich über die klinische Unterbrechung und sagte, dass sie innerhalb von 30 Tagen ein formelles Schreiben herausgeben würde. Intellia will eng mit der Behörde zusammenarbeiten, um die Angelegenheit so schnell wie möglich zu klären.

Debanjana Chatterjee, Analystin bei Jones Trading, sagte, dass die Unterbrechung keinen bedeutenden Einfluss" auf ihren Ausblick auf die Aktie habe, und merkte an, dass die Dosierung bereits pausiert worden sei. Sie fügte hinzu, dass es "verständlich ist, dass die Agentur vorsichtig sein möchte", während das Unternehmen die Ursache des unerwünschten Ereignisses untersucht.

"Dies ist nicht das erste Mal, dass Intellia mit einem behördlichen Schluckauf zu kämpfen hat", sagte Chatterjee und verwies auf ein früheres Problem mit dem Programm des Unternehmens zum hereditären Angioödem. "Wir sind nach wie vor optimistisch, dass die Studie in ein paar Monaten wieder aufgenommen werden kann