KORRIGIERT-FOKUS 3-Regenerons Therapie für Immunstörungen verbessert in Studie tägliche Funktionen

- von Siddhi Mahatole

26. Aug (Reuters) - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O sagte am Dienstag, dass seine experimentelle Therapie das Hauptziel im Spätstadium erreicht hat, Patienten mit einer seltenen Immunstörung zu helfen, ihre täglichen Funktionen wie Sprechen und Essen deutlich zu verbessern.

Die Therapie, Cemdisiran, wurde bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis getestet, einer Erkrankung, bei der der Körper sich selbst angreift und die Skelettmuskeln schwächt, insbesondere diejenigen, die Augen, Mund, Rachen und Gliedmaßen kontrollieren.

Cemdisiran, eine Injektion unter die Haut, hemmt die Aktivität des C5-Proteins, das die Immunreaktion des Körpers auslöst.

Bei den Patienten, die Cemdisiran erhielten, sank der C5-Spiegel in der 24-Wochen-Studie um 74 Prozent.

In Kombination mit dem Regeneron-Präparat Veopoz betrug der Rückgang fast 99 Prozent, so das Unternehmen.

Das Medikament Pozelimab, das unter dem Markennamen Veopoz vertrieben wird, ist zur Behandlung einer anderen Immunkrankheit, Chaple, zugelassen, bei der Patienten ein mutiertes CD55-Gen haben, das den körpereigenen Mechanismus zur Zerstörung von Mikroben beeinträchtigt.

Laut Regeneron zeigte Cemdisiran allein im Vergleich zur Kombination leicht bessere Ergebnisse bei den krankheitsspezifischen Messungen, einschließlich Verbesserungen bei den täglichen Aktivitäten.

Das Unternehmen plant, Anfang 2026 einen Zulassungsantrag für die Therapie bei der US Food and Drug Administration einzureichen.

Die Aktien des in Tarrytown, New York, ansässigen Arzneimittelherstellers stiegen beim Mittagshandel in einem weitgehend flachen Markt um fast 2 Prozent auf 583,34 Dollar.

TD Cowen-Analyst Tyler Van Buren sagte, dass die Daten und das Potenzial der Therapie für die Verabreichung zu Hause sie attraktiver und bequemer für Patienten machen, verglichen mit den wöchentlichen intravenösen Behandlungen, die einen Arzt erfordern, um sie zu verabreichen.

Die Behandlung zeige eine bessere Symptomkontrolle als die bestehenden C5-Inhibitoren, sagte er und schätzte die Marktchancen auf über 2 Milliarden Dollar.

Zu den derzeit zugelassenen Behandlungen für diese Krankheit gehören Imaavy (link) von Johnson & Johnson JNJ.N und Soliris AZN.L von AstraZeneca, die in der Regel die Aufsicht eines Arztes erfordern. Vyvgart Hytrulo (link) von Argenx SE ARGX.BR ist als Injektion unter die Haut zur Selbstverabreichung einmal alle vier Wochen zugelassen.

Die Therapie könnte möglicherweise nur einmal alle drei Monate selbst injiziert werden, sagte Andres Sirulnik, Regenerons Leiter der klinischen Entwicklung für Hämatologie.

Das Unternehmen testet Cemdisiran und Pozelimab auch in separaten Studien im Spätstadium für Immunstörungen wie die seltene Blutkrankheit paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie und den Sehkraftverlust durch die so genannte geographische Atrophie.