FOKUS 5-Sarepta baut 500 Stellen ab und fügt Blackbox-Warnung für Gentherapie hinzu

- von Mariam Sunny

16. Jul (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O wird 500 Stellen streichen und eine ernste Warnung auf dem Etikett seiner Gentherapie für Muskelkrankheiten Elevidys hinzufügen, sagte der Arzneimittelhersteller am Mittwoch nach dem kürzlichen Tod von zwei Patienten, die das Medikament eingenommen hatten.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Sarepta aufgefordert, die schwerwiegendste "Black-Box"-Warnung für das Risiko einer akuten Leberschädigung und eines Leberversagens bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die gehen können, aufzunehmen.

Die Sarepta-Aktien stiegen im nachbörslichen Handel um 33 Prozent , da das Unternehmen außerdem mitteilte, dass seine Umstrukturierungsbemühungen die jährlichen Kosten bis 2026 um etwa 400 Millionen Dollar senken würden.

Als Teil der Umstrukturierung beförderte das Unternehmen den Insider Ryan Wong zum Chief Financial Officer. Wong war zuvor als Senior Vice President of Investor Relations tätig.

Das Unternehmen hat außerdem die Entwicklung mehrerer Gentherapien für eine Gruppe von Muskelschwundkrankheiten, die Gliedergürtel-Muskeldystrophie, eingestellt.

Das Unternehmen sah sich einer verstärkten behördlichen Kontrolle ausgesetzt, nachdem zwei Patienten, die mit der Therapie für Muskelkrankheiten behandelt wurden, an akutem Leberversagen starben (link), was Zweifel an der Sicherheit der Behandlung und der zukünftigen Nachfrage aufkommen ließ. Beide Patienten waren nicht gehfähig bzw. nicht in der Lage, selbständig zu gehen.

"Wir haben nach dem zweiten Ereignis einige Termine abgesagt, und das führt natürlich zu einer gewissen Zurückhaltung (bei den Ärzten)," sagte CEO Doug Ingram bei einem Telefonat mit Analysten.

Das Unternehmen erklärte, dass es plant, der FDA einen Vorschlag zu unterbreiten, um nicht gehfähige Patienten mit einem Medikament zu behandeln, das das Immunsystem vor der Infusion mit Elevidys unterdrückt.

Die Analysten von Evercore ISI erklärten, dass mit dieser Ankündigung das Negativszenario beseitigt wird, dass die Therapie für ambulante Patienten vom Markt genommen wird.

Das Unternehmen hatte seine Umsatzprognose für Elevidys für das Jahr 2025 ausgesetzt und die Auslieferung an nicht ambulante Patienten im vergangenen Monat gestoppt.

Sarepta sagte, dass es "noch mehr Arbeit zu tun und mehr Gespräche mit der FDA zu führen" habe, um die Lieferung an nicht-ambulante Patienten fortzusetzen.

Sarepta gab am Mittwoch zwar keine formelle Stellungnahme ab, prognostizierte aber für Elevidys jährliche Einnahmen von mindestens 500 Millionen Dollar aus der ambulanten Bevölkerung bis 2027 und nannte dies einen "Stresstest".

Die FDA erteilte Elevidys die traditionelle Zulassung für Patienten ab vier Jahren, die gehen können, sowie eine bedingte Zulassung für diejenigen, die nicht gehen können, obwohl die Therapie das Hauptziel in einer Studie im Spätstadium nicht erreichte.