- von Christy Santhosh
11. Jul (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat es abgelehnt , die Zelltherapie CAPR.O von Capricor Therapeutics für eine Herzerkrankung zuzulassen, teilte das Unternehmen am Freitag mit , woraufhin seine Aktien im frühen Handel um 30 Prozent abstürzten.
In ihrem "Complete Response Letter" teilte die Behörde mit, dass die für die Therapie, Deramiocel, vorgelegten Beweise die Anforderungen an die Wirksamkeit nicht erfüllen und forderte weitere Daten.
Capricor beantragte die Zulassung für die Behandlung von Kardiomyopathie, einer Herzmuskelerkrankung, bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, einer genetischen Erkrankung, die durch fortschreitende Muskeldegeneration gekennzeichnet ist.
Das Schreiben erging mehr als einen Monat vor dem von der FDA für den 31. August vorgesehenen Termin für die vorrangige Prüfung.
Capricor plant, den Antrag im dritten Quartal mit Daten aus einer laufenden Studie im Spätstadium erneut einzureichen.
Die JonesTrading-Analystin Catherine Novack hatte zuvor erklärt, dass eine Zulassung im August aufgrund der plötzlichen Absage (link) einer Sitzung des Beratungsgremiums und der Entlassung (link) wichtiger Beamter des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), der wichtigsten Regulierungsbehörde für Zelltherapien, unwahrscheinlich sei.
Seit der Ernennung (link) von Vinay Prasad zum Leiter des CBERim Mai sehen sich die Entwickler von Zelltherapien auch einer verstärkten behördlichen Kontrolle ausgesetzt .
"Prasad hat sich deutlich gegen einarmige Studien und eine beschleunigte Zulassung ausgesprochen", sagte der Piper Sandler-Analyst Edward Tenthoff.
Die Analysten von B. Riley Securities sagten, dass die FDA zwar technische Einschränkungen in den Daten anführt, aber die Tür offen hält", indem sie Daten aus der Spätphase als wichtige WDHLG zulässt, anstatt eine vollständige Wiedervorlage zu verlangen.
Das Unternehmen sagte, es sei von der Entscheidung überrascht worden und strebe ein Treffen mit der FDA an, um die nächsten Schritte zu besprechen.
"Wir glauben nicht, dass eine neue BLA (marketing application) notwendig sein wird", sagte CEO Linda Marban auf einer Telefonkonferenz mit Analysten.