FOKUS 4-Sarepta-Aktien stürzen ab, nachdem ein zweiter Patient nach einer Gentherapie gestorben ist

- von Bhanvi Satija und Christy Santhosh

16. Jun (Reuters) - Die Aktien von Sarepta Therapeutics SRPT.O fielen am Montagum bis zu 42% auf ein Neun-Jahres-Tief von 18,30 Dollar , nachdem ein zweiter Todesfall bei einem männlichen Teenager , der die Gentherapie Elevidys erhalten hatte, Zweifelan der Sicherheit und der künftigen Nachfrage nach der Behandlung aufkommen ließ.

Elevidys ist die einzige Gentherapie, die von der US-Arzneimittelbehörde zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen Form der Krankheit, bei Patienten ab vier Jahren zugelassen ist. Es wird gehandelt sich um eine einmalige Gentherapie mit dem bekannten Risiko von Leberschäden.

Der Patient starb an akutem Leberversagen, teilte das Unternehmen (link) am Sonntag mit.

Während einer Telefonkonferenz mit Investoren am Montag sagte Sarepta, dass es sich bei den verstorbenen Patienten um einen 16-Jährigen mit einem Gewicht von 70 Kilogramm und einen 15-Jährigen mit einem Gewicht von 50 Kilogramm wird gehandelt. Beide Jungen waren nicht gehfähig und ihr Tod trat innerhalb von 90 Tagen nach der Behandlung ein, so das Unternehmen.

Sarepta teilte mit, dass es beide Fälle unabhängig voneinander und im Zusammenhang miteinander untersucht, um etwaige gemeinsame Risikofaktoren zu ermitteln. Das Unternehmen setzte seine Umsatzprognose für Elevidys für dieses Jahr aus und sagte, es werde mit den Ergebnissen des zweiten Quartals ein FOKUS geben.

"Obwohl diese beiden Todesfälle bei nicht gehfähigen Patienten auftraten, sehen wir das Risikoprofil für alle DMD-Patienten als erhöht an", schrieb H.C. Wainwright-Analyst Raghuram Selvaraju in einer Mitteilung.

Elevidys erhielt 2024 die volle Zulassung für die Behandlung von ambulanten DMD-Patienten, d. h. von Patienten, die gehen können und mindestens vier Jahre alt sind, obwohl es in einer Studie im Spätstadium das Hauptziel verfehlte (link).

Das Medikament wurde von der FDA auch unter Vorbehalt für die Behandlung von Patienten zugelassen, die sich nicht selbständig bewegen können, d. h. von Patienten, die nicht gehfähig sind.

Selvaraju sagte, dass etwa 80 Prozent der DMD-Patienten nicht gehfähig sind und dass er davon ausgeht, dass sie die Therapie nur in sehr geringem Maße nutzen werden. Studien haben gezeigt, dass die meisten Patienten zwischen 10 und 13 Jahren die Fähigkeit zu gehen verlieren.

Sarepta teilte am Sonntag mit, dass es die Auslieferung von Elevidys an nicht gehfähige Patienten vorübergehend gestoppt habe und mit den Aufsichtsbehörden zusammenarbeite, um einen neuen Behandlungsplan für sie zu entwickeln.

Sarepta sagte, es plane, ein Medikament namens Sirolimus in den Behandlungsplan aufzunehmen, das helfen würde, eine überaktive Immunreaktion zu unterdrücken, die bei Elevidys auftritt. Sarepta stoppte auch eine DMD-Studie und plant, Sirolimus in das Behandlungsprotokoll aufzunehmen.

"Die FDA ist sich des zweiten gemeldeten tödlichen Falls von schwerem Leberversagen bewusst und behandelt diese Situation mit höchster Besorgnis. Die FDA wird alle angemessenen regulatorischen Maßnahmen ergreifen, um die Patienten während unserer Überprüfung von Gentherapieprodukten zu schützen", sagte die Behörde in einer per E-Mail versandten Antwort.

Für nicht gehfähige Patienten ist die Behandlung mit einem größeren Risiko verbunden, da es sich in der Regel um ältere Jungen wird gehandelt, die mehr wiegen, was wiederum eine höhere Dosierung erfordert, so Biren Amin, Analyst bei Piper Sandler.

Der Analyst geht nicht davon aus, dass die Therapie vom Markt genommen wird, da Sarepta sich bemüht, das Risiko zu minimieren.

Sarepta könnte auch wegen seiner Bemühungen um die Zulassung des neuen Behandlungsplans auf dem Prüfstand stehen , und nach Ansicht einiger Analysten müssten künftige Gentherapien für DMD höhere Anforderungen erfüllen .

Vinay Prasad, der die FDA-Einheit leitet, die Gentherapien und Impfstoffe reguliert, hat Fragen über die Zulassung von Elevidys unter dem früheren Leiter der Einheit, Peter Marks, aufgeworfen,so einige Analysten.

"Angesichts seiner früheren Online-Kommentaresind die Leute besorgt, dass er sich gegen Sarepta stellen und versuchen könnte, das Medikament zurückzuziehen", sagte Kostas Biliouris, Analyst bei BMO Capital Markets.

Während die Behandlung für ambulante Patienten nicht zurückgezogen werden muss, besteht für nicht-ambulante Patienten aufgrund der bedingten Zulassung ein gewisses Risiko der Rücknahme, sagte Biliouris.

Zum Börsenschluss am Freitag hatte Sarepta einen Marktwert von 3,56 Milliarden Dollar. Am Montag verlor das Unternehmen 1,5 Milliarden Dollar an Marktwert und schloss bei 20,94 Dollar.