16. Jun (Reuters) - Die Aktien von Sarepta Therapeutics SRPT.O stürzten am Montag vorbörslich um 34 Prozent ab, einen Tag nachdem das Unternehmen bekannt gegeben hatte, dass ein zweiter Patient an akutem Leberversagen gestorben ist, nachdem er seine Gentherapie für eine seltene Form von Muskeldystrophie erhalten hatte.
Dies ist der zweite Todesfall innerhalb von nur drei Monaten (link), wobei beide Patienten nicht gehfähig waren und ähnliche Komplikationen nach der Behandlung mit der Therapie namens Elevidys auftraten.
Als Reaktion darauf sagte Sarepta am Sonntag, dass es (link) Lieferungen von Elevidys für Patienten, die nicht gehen können, vorübergehend ausgesetzt hat, während es mit Experten und Aufsichtsbehörden zusammenarbeitet, um ein verbessertes immunsuppressives Regime zu bewerten.
"Mit dem zweiten Todesfall scheint es fast sicher zu sein, dass nicht gehfähige Patienten ein hohes Risiko darstellen, und das Unternehmen muss möglicherweise Sicherheitsdaten mit einem verbesserten Immunsuppressionsschema vorlegen, bevor es für den kommerziellen Einsatz zugelassen wird", so die Analysten von Piper Sandler in einer Mitteilung.
Das Maklerunternehmen senkt sein Rating für die Sarepta-Aktie von "übergewichten" auf "neutral" und senkte sein Kursziel von 70 auf 36 US-Dollar, den niedrigsten Bewertung unter 26 Analysten, die die Aktie beobachten.
Elevidys ist die einzige Gentherapie, die von den US-Arzneimittelbehörden für Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab vier Jahren zugelassen ist.
"Der zweite Todesfall bei einem Patienten könnte ernsthafte Fragen zu den Umsatzaussichten von Elevidys aufwerfen", so die Analysten von Jefferies.
Im April pausierte das Unternehmen (link) einige Elevidys-Studien in Europa, nachdem einen Monat zuvor der erste Patient gestorben war, obwohl ein unabhängiges Gremium das Nutzen-Risiko-Profil der Therapie bestätigte.
Leberschäden sind ein bekanntes Risiko bei Elevidys und anderen Gentherapien, die adeno-assoziierte virale Vektoren zur Infusion modifizierter Gene verwenden.
Elevidys ist eine einmalige Gentherapie, bei der ein Mikro-Dystrophin-Gen in Muskelzellen eingebracht wird, um die Grundursache von Duchenne zu behandeln, die einen fortschreitenden Muskelverfall verursacht.
Roche ROG.S, Sareptas Vermarktungspartner für Elevidys außerhalb der USA, teilte ebenfalls am Sonntag mit, dass es nach dem Unfall die Dosierung der Gentherapie bei nicht gehfähigen Patienten pausiert hat.