FOKUS 3-US FDA genehmigt erste zellbasierte Gentherapie für seltene genetische Hautkrankheit

- von Sneha S K und Kamal Choudhury

29. Apr (Reuters) - Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Dienstag die Gentherapie von Abeona Therapeutics ABEO.O für eine seltene Hauterkrankung zugelassen.

Die Gentherapie namens Zevaskyn ist für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa zugelassen.

Patienten mit dieser Erkrankung haben eine extrem brüchige Haut, bei der Blasen und Risse große Wunden am ganzen Körper bilden, die schwer zu heilen sind und jahrelang offen bleiben können.

Die Störung wird durch einen Defekt im COL7A1-Gen verursacht, der die Produktion eines wichtigen Kollagentyps verhindert, der für die Verankerung der oberen und unteren Hautschichten verantwortlich ist.

Die derzeitige Standardbehandlung besteht in täglicher Wundpflege und Schutzverbänden.

Die Behandlung wird voraussichtlich im dritten Quartal 2025 in speziellen Behandlungszentren verfügbar sein und einen Listenpreis von 3,1 Millionen Dollar haben, so Abeona.

Das Unternehmen erwartet, dass in diesem Jahr 10 bis 14 Patienten mit Zevaskyn behandelt werden.

Zevaskyn, chemisch bekannt als pz-cel, wirkt, indem es den Hautzellen des Patienten gesunde COL7A1-Gene hinzufügt und sie dem Patienten durch ein Hauttransplantat zurücktransplantiert, um die großen und chronischen Wunden zu heilen.

Die FDA-Zulassung stützte sich auf Daten aus frühen bis mittleren und späten Studien, in denen die Therapie eine signifikante Wundheilung und Schmerzlinderung nach der Behandlung zeigte.

Zu den derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten gehört das 2023 zugelassene Vyjuvek von Krystal Biotech KRYS.O, das zur Behandlung kleinerer Wunden eingesetzt wird. Im vergangenen Jahr erzielte Vyjuvek einen Umsatz von 290,5 Millionen Dollar.

Die Möglichkeit, Vyjuvek und pz-cell gleichzeitig zu verwenden, wird den Patienten helfen, die Krankheit effektiver zu behandeln und "diese Krankheit hoffentlich chronisch, aber lebenswert zu machen", sagte Brett Kopelan, Executive Director bei debra of America, einer gemeinnützigen Patientenhilfsorganisation.

Der Jefferies-Analyst Maury Raycroft schätzt den Spitzenumsatz für die Therapie nach Lizenzgebühren bis 2034 auf 427 Millionen Dollar.