Rocket Pharmaceuticals 2026 年第二季財報：PRV 出售帶動 1.23 億美元淨利

Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) 公布 2026 年第二季淨利為 1.232 億美元，相較於去年同期的 6,890 萬美元淨虧損，稀釋後每股盈餘 (EPS) 為 1.08 美元，而去年同期每股虧損為 0.62 美元。此次轉虧為盈主要受出售「優先審查憑證」(Priority Review Voucher, PRV) 獲得的 1.782 億美元收益所推動，而非來自營運獲利。研發與行政支出的減少也使營運虧損收斂，而季末現金與投資則達到 2.837 億美元。

核心財務業績

本季財務報表未揭露營收，且 KRESLADI 的商業化上市預計要到 2026 年本季第四季。由於 Rocket 減少了研發 (R&D) 與一般及行政 (G&A) 支出，營運費用有所下降，而去年同期還包含了一筆 350 萬美元且未再發生的重組費用。

最大的財務變動來自營運線以下：出售優先審查憑證帶來了 1.8 億美元的總收益，以及 1.782 億美元的淨利益。

研發支出下降主要是由於製造、開發和直接材料成本減少，員工相關薪酬下降，折舊降低，以及臨床試驗費用減少。一般及行政費用減少則主因是商業化準備支出和員工人數減少，以及法律費用下降。

季度獲利源於出售優先審查憑證，而非營運成果

Rocket 在第二季仍錄得 4,690 萬美元的營運虧損。因變現罕見兒科疾病優先審查憑證而獲得的 1.782 億美元淨收益，使稅前淨利升至 1.318 億美元；扣除 860 萬美元的所得稅備抵後，淨利為 1.232 億美元。

這項區別非常重要，編號因為出售憑證屬於一次性資本事件，而非持續性的產品營收。同時，營運費用的減少也顯示 Rocket 更具聚焦性的成本結構正在降低其基礎季度虧損。

截至 2026 年 6 月 30 日，現金、現金等價物和投資總計為 2.837 億美元，高於 2025 年 12 月 31 日的 1.889 億美元。該公司將更為充裕的現金狀況歸功於出售優先審查憑證的所得，這為其列為優先發展的心血管產品線提供了非稀釋性資金。

研發管線與商業化進展

用於達農病 (Danon disease) 的 RP-A501

根據修改後的關鍵性二期臨床試驗方案接受治療的首批三位患者，均已完成所需的安全性觀察期。Rocket 報告指出，在調整後的 3.8 × 10¹³ GC/kg 劑量配合改良的免疫調節方案下，未發現血栓性微血管病變、毛細血管滲漏症候群或其他重大的安全性疑慮。

Rocket 正在與美國食品藥物管理局 (FDA) 接洽，以確定後續患者給藥和完成關鍵性試驗的途徑。預計將於 2026 年下半年公布法規途徑進展及更廣泛的達農病計劃更新。相關的自然病史研究已招募超過 50 名患者。

KRESLADI 商業化

KRESLADI 已獲得 FDA 加速批准用於治療嚴重型 I 型白血球無力症 (leukocyte adhesion deficiency-I)，成為 Rocket 首款獲批產品。該公司正圍繞有限的專業治療中心網絡建立精確的商業模式，並預計於 2026 年第四季開始商業化供應及患者收治。

由於該批准屬於加速批准，後續是否能持續獲得批准，可能取決於透過隨訪和額外上市後數據對臨床效益進行驗證與描述。處方資訊中也指出了相關風險，包括嚴重感染、肝靜脈閉塞症、植入併發症，以及潛在的慢病毒載體介導的插入性致癌風險。

其他心血管計劃

Rocket 繼續與 FDA 就 RP-A601 用於 PKP2 致心律失常性心肌病的潛在關鍵性研究設計進行討論。預計將於 2026 年下半年公布法規更新，而一期研究仍保持開放並持續招募患者。

針對用於治療 BAG3 相關擴張型心肌病變的 RP-A701，患者 篩選與收案已經開始。第一期 研究的首次給藥預計將於 2026 年下半年進行。

現金可支撐時間指引

根據目前的營運計劃，Rocket 預計其 6 月 30 日的 流動資金將可支持營運至 2028 年第二季。該公司並未在 提供的財報結果中提供先前的預估以供比較。

此現金可支撐時間使 Rocket 有額外的時間來推進其計劃中的 臨床與監管里程碑，不過該預估值仍 取決於目前的營運計劃。

近期內部人交易

所提供的內部人記錄顯示了市場交易以及 選擇權或衍生性商品之行使。這些交易為 客觀呈現，其本身並不代表內部人對 Rocket 前景的看法。

投資人需要 留意的風險

• 獲利是由非經常性交易所驅動。Rocket 在營業層面仍處於虧損狀態，因此無法從第二季的淨利或每股盈餘 (EPS) 推估未來的獲利能力。
• RP-A501 仍需要與監管機構達成共識，並進行額外的臨床執行。最初的安全性更新僅涵蓋三名患者，而關於增加給藥患者人數以及完成關鍵性研究的 FDA 途徑，目前仍在討論中。
• KRESLADI 面臨上市與批准後的相關要求。該產品計劃於 2026 年第四季商業化上市，但由於目標患者群體極為罕見，能否維持批准可能取決於臨床效益的驗證。
• 現金可用年限取決於營運計畫。預估現金可支撐至 2028 年第二季，乃是假設 Rocket 遵循其目前的營運計畫，並持續資助多項臨床與商業專案。

摘要

Rocket 在 2026 年第二季藉由出售優先審評憑證 (PRV) 及降低營業成本基礎，顯著改善了其財務狀況，然而財報上所呈現的獲利並非由經常性業務所產生。接下來的主要觀察指標將是與 FDA 就 RP-A501 和 RP-A601 達成共識、RP-A701 的首批患者給藥，以及 KRESLADI 在 2026 年第四季開始進行患者登錄。