Ultragenyx 2026財年第二季財報：營收增28%，淨虧損收窄

Ultragenyx（NASDAQ：RARE）2026財年第二季營收為2.14億美元，較去年同期的1.67億美元成長約28%；GAAP基本及稀釋後每股虧損為0.90美元，去年同期為每股虧損1.17美元。單季營收創下公司歷史新高，營收增速超過費用增速，使淨虧損從1.15億美元收窄至9,200萬美元，但公司仍錄得9,700萬美元營業現金流淨流出。

核心業績數據

本季產品銷售營收增至1.12億美元，權利金收入增至1.02億美元，分別較去年同期成長約38%及19%。同時，研發及銷售、一般與行政費用合計為2.55億美元，與去年同期的2.52億美元接近，因此營業虧損明顯收窄。

成本增速高於營收增速：銷售成本由2,300萬美元增至3,400萬美元，導致按營收減銷售成本計算的毛利率約為84.1%，低於去年同期的86.2%。

本季總營業費用為2.89億美元，年增約5%，其中包括3,400萬美元非現金股票薪酬。雖然營業虧損改善，但與未來權利金銷售相關負債產生的非現金利息費用，從1,400萬美元增至2,200萬美元，持續影響淨利表現。

業務與產品表現

Crysvita仍是最主要的營收來源，本季貢獻1.56億美元，占總營收約73%。其中，拉丁美洲及土耳其的產品銷售營收為5,400萬美元，美國及加拿大權利金收入為9,400萬美元，歐洲權利金收入為800萬美元。

Evkeeza營收增速最高，公司將此歸因於在新國家上市及早期准入帶來的需求成長。Crysvita營收則受到美國、加拿大季節性因素及拉丁美洲訂貨節奏影響，但仍較去年同期成長約29%。

Dojolvi已於2026年5月納入日本國民健康保險藥價目錄並在當地上市，發生於其在3月23日獲得有條件核准之後。

獲利能力、現金流與資產負債表

營收成長快於營運費用，是本季虧損收窄的主要財務原因。研發費用為1.67億美元，僅較去年同期的1.65億美元小幅增加；銷售、一般與行政費用為8,800萬美元，去年同期為8,700萬美元。兩項費用合計年增約1%，明顯低於營收約28%的增幅。

截至2026年6月30日，公司持有4.36億美元現金、現金等價物及有價證券，較2025年底的7.37億美元減少3.01億美元。營運資金同期由5.67億美元降至2.55億美元，股東權益赤字由8,000萬美元擴大至2.91億美元。

第二季營業活動消耗9,700萬美元現金，說明儘管損益表虧損有所改善，公司仍處於持續投入及現金淨流出階段。管理層重申以2027年實現獲利為目標，同時計劃進一步降低研發及銷售、一般與行政費用。

業績指引

Ultragenyx重申2026年全年營收及費用指引，未調整區間。總營收指引不包括DTX401、UX111等潛在新產品獲准上市後可能產生的營收，因此下半年的監管結果不會自動納入目前的營收目標。

公司同時表示，仍處於2027年實現獲利的既定路徑上，但未提供更具體的獲利或現金流量化目標。

下半年監管與臨床節點

2026年下半年將有兩項FDA核准決定及多項臨床數據公布，可能影響產品組合及後續商業化投入。

• DTX401：用於糖原貯積症Ia型，FDA的PDUFA目標日期為2026年8月23日。
• UX111：用於黏多糖貯積症IIIA型，加速核准申請的PDUFA目標日期為2026年9月19日。
• GTX-102：Angelman症候群第三期Aspire研究納入129名患者，關鍵數據預計於2026年9月或10月公布。
• UX701：Wilson病關鍵性Cyprus2+研究劑量探索階段的第四隊列已完成收案，數據預計於2026年第四季公布。
• UX016：研究性新藥申請已獲FDA放行，由外部資助的第一期／第二期研究預計於2026年下半年啟動。

管理層表示，已為兩款基因療法的潛在上市做好準備，但能否上市仍取決於監管核准結果。

近期內部人交易

所提供的內部人交易統計顯示，過去六個月與內部人士相關的「買入」共458,630股、22筆，「出售」共140,038股、16筆，淨增加318,592股；內部人士合計持有約339萬股。該統計未進一步區分公開市場買入與股票授予，因此不能僅憑淨增加數量判斷內部人士對估值或前景的看法。

最近10筆紀錄包括5筆出售及5筆零價格股票授予。以下金額依所提供資料列示，股票授予紀錄的價值為0。

投資人需要關注的風險

• 營收集中度較高： Crysvita貢獻約73%的單季營收，其季節性、地區訂貨節奏及合作商業化安排可能明顯影響整體營收。
• 現金持續流出： 第二季營業現金流淨流出9,700萬美元，現金及有價證券較2025年底減少3.01億美元，獲利改善尚未轉化為正向現金流。
• 毛利率承壓： 銷售成本增幅高於營收增幅，估算毛利率年減約2.1個百分點，公司未揭露此一變化的具體原因。
• 監管與臨床結果不確定： DTX401及UX111面臨FDA核准決定，GTX-102等專案也將公布關鍵數據，結果可能影響產品上市計畫、研發投入及未來營收來源。
• 潛在新品營收未納入指引： 目前全年營收區間排除潛在新產品上市營收，核准及商業化進度存在不確定性，也使相關增量暫時無法量化。

總結

Ultragenyx第二季創下公司歷史最高單季營收，Crysvita持續主導營收，Evkeeza則錄得最快增速。費用增幅受到控制，使營業及淨虧損收窄，但現金消耗、資產負債表縮減及毛利率下滑仍需關注；接下來影響公司營運路徑的重點為兩項FDA核准決定、GTX-102第三期數據，以及費用削減能否推動公司持續朝2027年獲利目標邁進。