Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics, Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司。該公司致力於通過發現和開發針對核糖核酸 (RNA) 的療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的基因治療方式來幫助患者。該公司已開發了多種用於治療杜氏肌營養不良症 (Duchenne) 的獲批產品，並正在開發用於治療一系列疾病和病症的潛在治療候選藥物，包括杜氏肌營養不良症、肢帶型肌營養不良症 (LGMD) 和其他神經肌肉和中樞神經系統 (CNS) 相關疾病。該公司已開發並商業化了四種獲批的杜氏肌營養不良症治療產品：EXONDYS 51（eteplirsen）注射液（EXONDYS 51）、VYONDYS 53（golodirsen）注射液（VYONDYS 53）、AMONDYS 45（casimersen）注射液（AMONDYS 45）和ELEVIDYS。其產品線包括約40個處於不同發現、臨牀前和臨牀開發階段的項目。