レキシコン、第3四半期赤字拡大に伴いソタグリフロジンのマイルストーンを2027年第1四半期に設定

レキシコン・ファーマシューティカルズは、ソタグリフロジンのピボタル第3相「SONATA-HCM」試験の被験者登録が完了し、2027年第1四半期にトップライン結果が得られる見通しであると発表した。同社はまた、同四半期中に1型糖尿病治療薬として「ZYNQUISTA」の名称で新薬承認申請（NDA）の再提出を準備しており、赤字計上や限定的な製品売上が続く中で、臨床面および薬事規制面における2つの重要なマイルストーンを迎えることになる。

米テキサス州ザ・ウッドランズに拠点を置く同バイオ医薬品企業が発表した2026年第3四半期の売上高は、前年同期の1420万ドルから減少して1130万ドルとなった。売上高の内訳には、ノボノルディスクとのライセンス契約に基づく3回目となる1000万ドルのマイルストーン受領金や、心不全治療薬「INPEFA」の純売上高120万ドルが含まれている。レキシコンは2026年中にノボノルディスクから累計3000万ドルのマイルストーン支払いを受領している。

第3四半期の純損失は前年同期の1280万ドルから1400万ドルへと拡大したものの、普通株式1株当たり損失は0.04ドルから0.03ドルに縮小した。研究開発費は1880万ドルから1620万ドルに減少した一方、販売費および一般管理費（SG&A）は760万ドルから950万ドルに増加した。営業費用合計は2640万ドルから2570万ドルに減少した。

レキシコンの9月末時点の現金、現金同等物、短期投資および拘束性預金は1億8320万ドルとなり、2025年末時点の1億2520万ドルから増加した。総負債は前年末時点の5400万ドルに対し、5190万ドルとなった。

ソタグリフロジンのマイルストーンが近づく

プレゼンテーションによると、SONATA-HCM試験では症候性肥大型心筋症の患者542例が無作為化され、目標登録数を上回ったことで試験の統計学的検出力が高まった。この26週間の試験ではソタグリフロジン400ミリグラムとプラセボを比較し、カンザスシティ心筋症質問票の臨床要約スコア（KCCQ-CSS）の変化量を主要評価項目としている。

レキシコンによると、同試験には閉塞性と非閉塞性の両方の肥大型心筋症が含まれるが、現在FDA承認の治療薬が存在しない非閉塞性患者群に重点が置かれている。被験者の約9%が基礎治療として心筋ミオシン阻害薬の投与を受けており、同社はこれが潜在的な補完的ポジショニングを後押しする可能性があるとしている。結果判明に先立ち、商業化に向けた事前計画が進められている。

1型糖尿病について、レキシコンは第三者による医師主導臨床研究「STENO1」のデータパッケージを受領しており、2027年第1四半期にZYNQUISTAの新薬承認申請（NDA）を再提出する見通しであると述べた。プレゼンテーションでは、この前向き研究がFDAと協議した患者曝露量の基準を満たしたことが示された。

2026年8月30日時点で、糖尿病性ケトアシドーシスの発症率は、ソタグリフロジン群（496例）と標準治療群（708例）の双方で100人年当たり約1.0件であった。レキシコンによると、STENO1の発症率はデンマークの過去のデータと同水準であり、同社が過去に実施した「inTandem」試験で観察された数値を下回っているという。なお、承認は依然としてFDAの審査次第である。

米国外では、ヴィアトリスによる心不全を対象としたソタグリフロジンの上市が進んでいる。同薬はアラブ首長国連邦（UAE）およびバーレーンで承認されており、米国および欧州以外の市場でも追加の承認申請が行われている。

初期段階パイプラインの進展

ノボノルディスクは、肥満症治療薬候補「LX9851」の第1相試験を継続中である。このプログラムによってレキシコンは2026年中に3回（各1000万ドル）のマイルストーン支払いを受け取っており、プレゼンテーションではさらなるマイルストーンの達成が可能であることも示された。

レキシコンはまた、ピラバパジン（pilavapadin）について、糖尿病性末梢神経障害性疼痛を対象としたピボタル第3相試験に向けた明確な薬事規制上の道筋があると述べたが、2026年の営業費用ガイダンスにはこれら試験に関連する費用は含まれていない。同社は別途、肥満症やその他の非疼痛適応症を対象とした前臨床試験でも同候補薬を評価している。提示された前臨床データによると、投与28日目時点でピラバパジン単独では13.9%、セマグルチドとの併用では31.1%の体重減少が示され、セマグルチド単独の25.5%減少を上回った。

2026年通期について、レキシコンは営業費用を1億ドル〜1億1000万ドルと見込んでいる。この予想には、6300万ドル〜6800万ドルの研究開発費と、商業化に向けた事前活動への重点投資を含む3700万ドル〜4200万ドルの販売費および一般管理費（SG&A）が含まれている。

同社は、臨床スケジュール、規制当局への申請計画、商業化に向けた取り組み、業績見通しは現在の前提条件に依存しており、リスクや不確実性に左右されると警告した。SONATA-HCM試験の結果、計画中のZYNQUISTAの再申請、後期開発に関する将来的な決定など、今後予定されている主要なイベントは、見込み通りの日程で進まない可能性や、期待された成果を生み出さない可能性がある。