アジオスの第3四半期ミタピバット売上高が過去最高を記録、FDAは鎌状赤血球症の審査期間を延長

アギオスは、米国でのサラセミア向け上市に伴い「AQVESME」の需要が拡大したことで、2026年第3四半期のミタピバット純売上高が前年同期比4倍以上となる5,540万ドルと過去最高を記録したと発表した。また、米食品医薬品局（FDA）が申請の審査期間を3カ月延長し、新たな審査終了目標期日を2027年2月1日に設定したものの、同社は鎌状赤血球症向けの製品投入準備が整った状態を維持していると明らかにした。

世界全体でのミタピバット純売上高は、2025年第3四半期の1,290万ドルから4.3倍に拡大し、2025年通年の同製品売上高を上回った。米国の純売上高は、輸血依存性および非輸血依存性のサラセミア患者の間でAQVESMEの需要が拡大したことにより、第2四半期比20%増の4,870万ドルに達した。米国外の売上高は660万ドルと前四半期比74%増となり、第2四半期に欧州でサラセミア適応の承認を取得した後の早期アクセスプログラムが寄与した。

アギオスは、当四半期中に治療開始フォームの手続きが完了した処方数が177件、米国での発売以来の累計では619件に達したと報告した。四半期末時点では、さらに48件の処方について治療開始フォームの手続きが進行中だった。また同社は、治療開始後6カ月時点で約75%の患者がAQVESMEの治療を継続しており、持続的な患者基盤の構築を支えていると述べた。

2026年に発表された長期非盲検延長試験のデータによると、以前に奏効が得られなかった患者の約3分の1が、投与期間の延長によってヘモグロビン奏効を達成した。平均奏効期間は17.9週から43.6週へと延びた。

研究開発費が減少する一方、商業化部門の費用が増加

売上原価は前年同期の170万ドルから250万ドルに増加した。研究開発費は8,680万ドルから7,350万ドルに減少した一方、販売管理費はアギオスが商業活動や上市準備を進めたことで、4,130万ドルから5,650万ドルに増加した。

第3四半期の純損失は前年同期の1億340万ドルから6,500万ドルに縮小した。アギオスの9月末時点における現金・現金同等物および市場性有価証券の残高は9億700万ドルとなり、2025年末時点の12億ドルから減少した。

アギオスは希少血液疾患プログラムに経営資源を集中させるため、2026年中に研究開発部門の人員を35%以上（100人超に相当）削減する方針である。同社は、2027年に予定する鎌状赤血球症薬の上市、売上拡大、徹底したコスト管理を前提に、2028年のNon-GAAPベースでの黒字化を目標としている。この目標には、今後の事業開発や、株式報酬費用、減価償却費、減損損失、買収関連費用、事業構造改革費用などの特定項目は含まれていない。

鎌状赤血球症治療薬の審査期日、2027年2月に延期

FDAは、当局からの情報照会に対するアギオスの回答を「重大な修正（メジャー・アメンドメント）」と判断し、ミタピバットの処方せん薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査完了目標期日を2026年11月1日から2027年2月1日へと変更した。FDAはリスク評価・軽減戦略（REMS）が必要かどうかを判断するための情報を求めており、アギオスは非盲検継続投与期間における約9カ月分の追加安全性データを提出して対応していた。

アギオスは、この追加データによってミタピバットのベネフィットとリスクの評価に変化はないと述べた。同社は、サラセミアの臨床試験で観察されたようなパターンや重症度の肝細胞障害症例は認められなかったと報告している。FDAとの添付文書に関する協議は現在も継続中である。

同社は、営業、メディカル、市場アクセス、患者支援の各チームに対する研修を完了し、発売初日からの供給を可能とする製造・供給体制を準備している。発売初期の対象市場は、米国内の16歳以上の推定診断患者数約7万5,000人のうち、治療を必要とし積極的に通院している患者約2万5,000人を見込んでいる。

第3相RISE UP試験の非盲検延長データでは、患者の62.7%が2回連続の受診で1.0g/dL以上の増加と定義されるヘモグロビン改善を達成した。現在も継続している最長奏効期間は115週であり、当初非奏効だった患者の39.7%がその後改善を示した。また、発表資料では腎機能や心機能に関する新たな所見も示されたが、アギオスはこれらを確立された臨床成果というよりも、補足的なデータと位置付けている。

パイプラインの重点化と資本配分

アギオスは、真性多血症を対象に、TMPRSS6を標的とする開発中の治療薬「AG-236」のシームレスな第2/3相臨床試験を推進する計画である。健康成人を対象とした第1相試験データでは、投与後にヘプシジン、トランスフェリン飽和度、ヘマトクリット値の変化が持続し、鉄動態に関連する特定の効果は6カ月間にわたり持続したことが示された。同社は、第2/3相試験を2026年下半期に開始する予定としている。

フェニルケトン尿症の治療薬として開発中のフェニルアラニン水酸化酵素安定化薬「AG-181」は、現在も第1b相の開発段階にある。健康成人を対象としたデータでは1日2回投与の妥当性が裏付けられ、重篤な有害事象やグレード3以上の有害事象、投与中止例は確認されなかった。患者を対象とした作用機序の証明（プルーフ・オブ・メカニズム）データは、2026年下半期に判明する見通しである。

アギオスはさらに、2028年上半期に免疫性血小板減少症を対象としたセビドプレニブの第3相試験を開始する計画である。同社は、AG-181やボラシデニブのロイヤルティ権利の現金化を含め、非中核資産に関する戦略的選択肢を検討する可能性があると述べた。

同社の業績見通しには、規制、臨床、商業面での不確実性が依然として残っている。発表資料で示された主なリスク要因には、FDAなど規制当局による決定の時期や結果、臨床試験の結果および患者登録の進捗、製造や商業化の遂行能力、予期せぬ資金需要、競合、知的財産の保護、将来的なマイルストーンやロイヤルティ収入を巡る不確実性などが挙げられている。