ハーモニー・バイオサイエンシズの第3四半期WAKIX売上高は12%増加

ハーモニー・バイオサイエンシズ（NASDAQ: HRMY）が発表した第3四半期決算は、ナルコレプシー治療薬「WAKIX」の需要拡大が続き、製品売上高（純額）が前年同期比12％増となった一方、研究開発費、商業化費用、およびロイヤリティ関連費用の増加が四半期利益の押し下げ要因となった。同社は2026年のWAKIXの製品売上高（純額）見通し（10億〜10億4,000万ドル）を据え置き、通期で10億ドルを突破する軌道に乗っていると改めて表明した。

9月30日までの3ヶ月間（第3四半期）の製品売上高（純額）は、前年同期の2億3,950万ドルから増加し、2億6,890万ドルに達した。ハーモニーが記録した同四半期中のWAKIXの平均患者数は約9,350人で、純増数は400人となった。同社は過去6四半期のうち5四半期で、患者数を純増で400人以上伸ばしている。

第3四半期の純利益は前年同期の5,090万ドルから5％減少して4,820万ドルとなり、希薄化後1株当たり利益（EPS）は0.87ドルから0.81ドルに低下した。2026年最初の9ヶ月間（第1〜第3四半期累計）の製品売上高（純額）は19％増の7億4,560万ドル、純利益は15％増の1億5,610万ドルとなった。同累計期間の希薄化後EPSは2.63ドルとなり、前年同期の2.32ドルから上昇した。

投資額およびロイヤリティ費用の増加

当四半期の売上原価は、主に2026年第1四半期に締結されたNovitiumとのライセンス契約に伴う新たなロイヤリティにより、35％増の8,070万ドルに増加した。営業費用合計は17％増の1億3,400万ドルとなった。

研究開発費は30％増の7,170万ドルとなったが、これは主にMSNとのライセンス契約に基づくマイルストーン費用2,500万ドルの計上を反映している。前年同期に1,500万ドルのZYN002マイルストーン費用が計上されていたことが増加幅を一部相殺した。販売・マーケティング費用は、ハーモニーが現場チームを拡大したことで18％増の3,470万ドルとなった。一方、一般管理費は主に株式報酬費用の減少により7％減の2,770万ドルとなった。

四半期末時点の現金・現金同等物および投資資産の合計は約10億5,000万ドルとなり、前年同期の7億7,840万ドルおよび第2四半期末の9億6,250万ドルから増加した。ハーモニーは当四半期中に8,900万ドルのキャッシュを創出したと述べ、自社のバランスシートを活用してBP-205の開発を支援し、事業開発取引を推進する計画を示した。同社の買収およびライセンスの優先対象には、2028年から2032年の間に収益へ貢献する可能性のある資産や、睡眠障害、てんかん、その他の中枢神経系（CNS）疾患において長期的な可能性を持つより初期段階のプログラムが含まれる。

BP-205、第2相試験に向けて前進

ハーモニーはまた、自社が「同種最高（ベスト・イン・クラス）のプロファイルを持つ可能性がある」と説明するオレキシン2受容体作動薬BP-205の第1相複数用量漸増（MAD）試験に関する速報結果を強調した。このランダム化試験では、94名の健康なボランティアを対象に、0.1ミリグラムから3ミリグラムの用量範囲で1日1回14日間の投与が評価された。

BP-205は評価された全用量において概して良好な耐容性を示し、重篤または重度の治験薬投与後に発現した有害事象、肝障害や視覚の有害事象、臨床的に重大な心血管イベント、心電図異常などは報告されなかった。最も頻繁に見られた有害事象は頭痛で、参加者の約25％に発現した。軽度の不眠症は20％未満で発生し、1ミリグラムおよび3ミリグラム用量では頻尿や尿意切迫感が20％未満の患者で報告された。

同候補薬は速やかな吸収を示し、14日間投与後の平均有効半減期は約29時間であった。同社はこれが1日1回投与を裏付けるデータであるとしている。睡眠剥奪状態の健康なボランティアを対象とした第1b相試験のデータは2027年第1四半期に得られる見込みで、続いて2027年半ばまでに複数の中枢神経系（CNS）適応症における第2相試験の開始が計画されている。

ハーモニーのより広範なパイプラインには、5つの稀少CNS適応症を対象とした5つの第3相新薬承認申請（レジストレーション）試験が含まれている。米国食品医薬品局（FDA）はピトリサントの耐酸性（腸溶性）製剤を審査中で、PDUFA目標期日は2027年4月1日、発売は2027年前半を予定している。ナルコレプシーおよび特発性過眠症を対象とした高用量ピトリサントの第3相トップラインデータは2027年に見込まれており、プラダー・ウィリー症候群を対象としたTEMPO試験のデータは2027年半ばに見込まれている。

レノックス・ガストー症候群およびドラベ症候群を対象としたEPX-100の第3相試験も進行中で、トップライン結果は2027年半ばに見込まれており、PDUFA目標期日は2028年と予想されている。

特許訴訟手続が引き続き主要な不確実要素

ハーモニーは、同社の知的財産戦略により小児用独占期間を含めて2030年3月までWAKIXの独占権が維持されると説明し、簡略新薬承認申請（ANDA）を提出した7社のうち6社と和解に達したと言及した。ピトリサントの結晶多形および用途特許に関する訴訟は継続中であり、30ヶ月間の発売停止期間が終了する2027年2月頃に判決が下される見通しである。

ハーモニーとNovitiumはまた、ハーモニーがライセンスを取得している2042年まで有効な無定形（アモルファス）ピトリサント特許に関する別の特許侵害訴訟も進めている。仮処分審問は2027年1月26日に予定されており、2月14日までに決定が下される見込みである。同社は、業績や結果が規制当局の承認、臨床試験結果、市場での受容性、保険償還、競合状況、商業化の実施状況、およびピトリサント・フランチャイズを保護する能力にも左右される可能性があると警告した。