バイオクリスト、ORLADEYOの成長を背景に2026年の売上高見通しを引き上げ

バイオクリスト（BCRX）は、第3四半期のORLADEYOの売上高増加と営業利益の急増を発表したことを受け、2026年通期の総売上高見通しを引き上げました。同社は現在、総売上高を従来の8月予想である6億9,000万〜7億1,500万ドルから、7億1,500万〜7億3,000万ドルに見込んでおり、ORLADEYOの売上高見通しについては6億2,500万〜6億4,500万ドルに維持しています。

同社はまた、2026年の非GAAP営業費用の見通しを従来の4億2,000万〜4億4,000万ドルから4億1,500万〜4億2,500万ドルに絞り込みました。この指標には、株式報酬費用、事業再編費用、取引関連費用が含まれていません。

ORLADEYOの売上高が四半期利益の押し上げに寄与

GAAPベースでの第3四半期のORLADEYO売上高は、前年同期の1億5,900万ドルから1億7,500万ドルに増加しました。2025年10月に売却された欧州のORLADEYO事業に関連する売上高を除くと、前年同期の非GAAPのORLADEYO売上高は1億4,500万ドルでした。

総売上高は1億5,940万ドルから1億8,030万ドルに増加しました。GAAP営業利益は2,960万ドルから5,330万ドルに増加し、純利益は1,290万ドルから3,790万ドルに増加しました。欧州事業や特定の取引、事業再編項目、株式報酬費用を除外した非GAAP営業利益は、5,080万ドルから8,650万ドルに増加しました。

バイオクリストは、ロイヤリティ・ファーマ（Royalty Pharma）およびOMERSとの契約に基づき、ORLADEYOの直接売上高が5億5,000万ドルを超える部分に対してロイヤリティが発生しない段階に達したと発表しました。同社は、2029年に予想されるOMERSへの累計返済上限に達するまで、ロイヤリティ支払い総額は全体としてほぼ横ばいで推移すると見込んでいます。その時点で、バイオクリストはロイヤリティ負担総額が約半分に減少すると試算しています。なお、日本での売上高に対するロイヤリティは今後も増加する可能性があります。

遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作予防に使用される経口血漿カリクレイン阻害薬であるORLADEYOは、2歳以上の患者向けに承認されています。その小児用ペレット製剤は2025年12月に承認されました。2025年末時点で、支援プログラムやクイック・スタート（Quick Start）プログラムの対象患者を含め、米国の1,600人以上の患者が同治療を受けており、発売開始以来、累計3,500人以上が服用を試みました。

ナベニバートの第3相データを2027年に目標設定

バイオクリストは、遺伝性血管性浮腫ポートフォリオにおいて、ORLADEYOを補完する持続性注射剤としてナベニバート（navenibart）を開発しています。2026年1月のアストリア・セラピューティクス（Astria Therapeutics）買収により取得したこのモノクローナル抗体は、3ヶ月ごとまたは6ヶ月ごとの投与頻度で試験が進められています。

中核となる第3相試験プログラムは順調に進んでおり、2027年第3四半期に両投与スケジュールにおける6ヶ月間および12ヶ月間の有効性データを発表する見通しです。同プログラムには、目標の135人を上回る、思春期の被験者を含む157人が登録されました。プレゼンテーションで引用された過去の中間結果では、3ヶ月ごとに投与を受けた12名の患者で平均90%、6ヶ月ごとに投与を受けた17名の患者で平均92%の発作頻度減少が示されましたが、バイオクリストは別々の治験結果を直接比較することはできないと説明しています。

同社は、ナベニバートが注射による予防投与を望む5,000人以上の遺伝性血管性浮腫患者に対応可能であり、一方ORLADEYOは経口治療を好む2,000人以上の患者基盤を維持できると試算しています。これらの数値は同社による推計であり、承認された適応症や実際の普及予測ではありません。ナベニバートは現在も治験段階にあり、米国食品医薬品局（FDA）によって安全性および有効性が確認されたものではありません。

バイオクリストはまた、承認された標的治療薬が存在しない希少遺伝性疾患であるネザートン症候群向けに、全身性KLK5阻害薬「BCX17725」の開発を進めています。初期の診療報酬請求データの分析では米国で診断済みの患者が約1,600人特定されましたが、同社は診断精度の向上によりその対象患者数が3,000人以上に拡大する可能性があると考えています。健康成人を対象とした第1相試験のパート1およびパート2は完了しており、最大12人のネザートン症候群患者を対象とする12週間のオープンラベル試験のデータは、2026年末までに得られる予定です。

手元資金と事業遂行上のリスク

バイオクリストの9月末時点の現金および投資資産は3億7,600万ドルでした。また、担保付き翌日物無担保金利（SOFR）プラス4.5%の利息を伴う4億ドルのシニア信用枠を保有しています。

同社は、ORLADEYOの独占供給を行う新たなスペシャリティ薬局への移行、小児用ペレット剤の発売遂行、バーミンガム研究施設の閉鎖時期および費用など、事業見通しに影響を与える可能性のある複数の不確実性を提示しました。臨床試験が計画より長期化する、あるいは良好な結果を得られない可能性があり、規制当局が追加の試験を求めたり開発・承認のタイムラインを遅らせたりすることもあります。バイオクリストはさらに、予想されるコスト削減、持続的な収益性、プラスのキャッシュフロー、ならびに予想売上高および費用が計画通りに実現しない可能性があると注意を促しました。