アクエストライブ、NDA再提出を受けアナフィルムのFDA期日を2027年3月に設定

Aquestive Therapeutics（NASDAQ: AQST）は2026年第3四半期に、開発中の舌下フィルム剤「Anaphylm」の新薬承認申請（NDA）を再提出し、米国食品医薬品局（FDA）の審査終了目標日（アクションデート）が2027年3月16日に設定されました。同社は、承認後の発売に向けた準備は順調に進んでおり、第3四半期末時点の現金残高9,030万ドルおよびその後のLibervantライセンス取引が、規制対応手続きと発売活動を支える見通しであると発表しました。

Anaphylm（ジブテピネフリン舌下フィルム）は、アナフィラキシーを含む重篤なアレルギー反応の治療薬として開発されています。FDAは2026年1月30日に審査完了報告書（CRL）を発行した後、クラス2の再提出申請を審査中です。Aquestiveは、今回の申請には当局が指摘した不備に対処するためのヒューマンファクター（人的要因）データ、薬物動態（PK）データ、および薬力学（PD）データが含まれていると説明しています。

同社はまた、米国以外で初となるAnaphylmの規制承認申請の準備も進めており、2026年第4四半期にカナダ保健省（Health Canada）への申請を計画しています。なお、Anaphylmは試験段階の医薬品であり、その安全性および有効性は確立されていません。

発売準備とパイプライン計画

Aquestiveの商業化に向けた事前活動には、科学的教育、処方医とのエンゲージメント、患者支援の計画、医療費支払者（ペイヤー）との協議が含まれています。年初からの累計で、同社は参加済みまたは予定されている50の学会において、1,090件以上の処方医との対話と876件のブース交流を報告しました。また、14本の論文原稿を執筆し、10件の学会抄録を提出しました。

アナフィラキシーのリスクがある成人27名と小児患者の介護者26名を対象とした同社出資の二重盲検選好性調査では、一定の仮定のもとでラベルのないプラセボフィルムと空のラベルなし点鼻スプレー器具を比較させた際、回答者53名中51名がフィルム形式を好むと回答しました。Aquestiveは、この結果は言明された選好を示すものであり、実際の処方行動、使用率、臨床結果、または商業的採用を証明するものではないと注意を促しています。

Anaphylm以外にも、同社は2027年前半に、プロドラッグプラットフォーム「AdrenaVerse」の一部であるエピネフリン外用ジェル「AQST-108」の追加の前臨床および臨床試験を計画しています。

現金残高、製造量、および2026年の業績見通し

Aquestiveの第3四半期末時点の現金残高は9,030万ドルとなり、第2四半期末の9,850万ドル、2025年末の1億2,120万ドルから減少しました。当四半期の製造出荷量は計2,583万1,000回分となり、第2四半期の4,790万9,000回分および2025年第3四半期の4,380万1,000回分を下回りました。

11月3日時点で、同社は2026年の業績予想として、総売上高を約4,600万〜5,000万ドル、非GAAP調整後EBITDA赤字を約3,000万〜3,500万ドルとする見通しを維持しました。

10月、AquestiveはLibervantのライセンスアウト取引を完了し、1,000万ドルの非希薄化前払資金を獲得しました。この契約には、規制承認および売上実績に応じた最大4,750万ドルの条件付きマイルストーン支払いの可能性に加え、純売上高に対する10%台半ばのロイヤリティが含まれています。これらの追加支払いは、規制当局の対応および商業化の成果によって変動します。

同社の短期的な見通しは、規制当局による結果に大きく依存しています。FDAは、Anaphylmの再提出申請が審査完了報告書（CRL）への対応として不十分であると判断したり、追加データ、試験、検査を要求したり、決定を遅らせたり、承認を拒否したりする可能性があります。承認された場合でも、製造、保険償還、市場での受け入れ、商業供給に関わる実行リスクが存在します。またAquestiveは、海外の規制要件、AQST-108の試験時期と結果、Libervantの承認と商業化、および長期的な資金調達ニーズに関する不確実性も挙げています。