マドリガル、レズディフラの第3四半期売上高50%増で初の黒字を計上

マドリガル・ファーマシューティカルズ（NASDAQ: MDGL）は、MASH（代謝異常関連脂肪肝炎）治療薬「Rezdiffra」の継続的な普及に伴い、2026年第3四半期の製品純売上高が前年同期比で50%増加し、初となる四半期営業黒字を達成したと発表した。また同社は、代償性MASH肝硬変を対象とした同薬の臨床プログラムを拡大する計画の概要も発表した。同社はこの潜在市場により、Rezdiffraの市場機会が倍増する可能性があると試算している。

9月30日までの3カ月間におけるRezdiffraの純売上高は、前年同期の2億8,730万ドルから増加し、4億3,130万ドルとなった。2026年最初の9カ月間の売上高は11億ドルを超えた。

専門調剤薬局および流通の処方データによると、当四半期末時点でRezdiffraの投与を受けている患者数は、前年同期の29,500人超から55,850人超に増加した。マドリガルによると、同薬は現在の適応症の対象範囲であるF2〜F3ステージのMASH患者において、引き続き市場リーダーの地位を維持している。

収益性と手元資金の状況

マドリガルの第3四半期の営業利益は5,600万ドルとなり、前年同期の1億1,400万ドルの営業赤字から黒字転換した。純利益は5,540万ドル（希薄化後1株当たり1.83ドル）となり、2025年第3四半期の純損失1億1,420万ドル（1株当たり4.01ドル）から改善した。

営業費用合計は4億120万ドルから3億7,530万ドルに減少した。研究開発費は1億7,400万ドルから7,180万ドルに減少した一方、販売費及び一般管理費は2億910万ドルから2億6,570万ドルに増加した。売上原価は製品売上高の増加に伴い、1,810万ドルから3,780万ドルに増加した。

同社は9月末時点で、現金、現金同等物、拘束性預金および有価証券として9億6,180万ドルを保有して四半期を終えた。

市場浸透は初期段階にあり拡大の余地を残す

マドリガルによると、ターゲットとする肝臓専門医を受診している診断済みのF2〜F3 MASH患者における米国の獲得可能な最大市場（TAM）は、2025年末時点の約46万人から2026年6月30日時点で約53万人に増加した。同社は、この患者群が2026年末までに30%以上増加すると予想している。

プレゼンテーション資料によると、現在診断されているMASH患者は全体の約10%にとどまり、Rezdiffraのターゲット市場への浸透率は約10%と推計されている。マドリガルは、市場展開に影響を与える要因として、診断率、疾患認知度、治療の緊急性、新規参入企業、治療浸透率を挙げている。

Rezdiffraは、MASHおよび線維化の改善に基づき、F2〜F3 MASHを対象として迅速承認（条件付き承認）枠組みの下で承認されている。承認の継続には、同薬の臨床的有用性を検証・証明する確認試験の結果に依存する可能性がある。

肝硬変プログラムはより大きな潜在市場を標的とする

マドリガルはまた、代償性MASH肝硬変（F4c）へのRezdiffraの適応拡大を目指している。同社は現在、ターゲットとする肝臓専門医を受診している米国の診断済みF4c患者数を約36万人と推計しており、これは従来予想の24万5,000人を45%以上上回る。同社は、F4c患者群によりRezdiffra全体の市場機会が倍増する可能性があるとしている。

現在進行中のプラセボ対照第3相MAESTRO-NASH OUTCOMES試験には845人の患者が組み入れられており、肝関連の臨床アウトカムを主要評価項目としている。マドリガルは2027年後半にデータが得られると見込んでいる。同社は、良好な結果が得られればF4cの適応追加およびF2〜F4c MASH全体における正式承認を裏付ける根拠になり得るとしている。

マドリガルはまた、米国食品医薬品局（FDA）との協議を経て、2027年前半に第3相MAESTRO-CSPH試験を開始する計画である。同試験には2,000人以上の患者が組み入れられる予定で、臨床的に意義のある門脈高血圧症（CSPH）患者を重視した設計となる。MAESTRO-NASH OUTCOMES試験とMAESTRO-CSPH試験を合わせると、約3,000人の患者を対象としたアウトカムベースのF4cプログラムが構成される。

より広範なパイプラインには、レスメチロム（resmetirom）と他の治験薬を組み合わせた併用プログラムが含まれている。2026年10月にレスメチロムと経口DGAT-2阻害剤エルボガスタット（ervogastat）の薬物相互作用試験が開始され、規制当局との協議を経て2027年に第2相併用試験が予定されている。マドリガルはまた、2026年第2四半期に経口GLP-1受容体作動薬MGL-2086の第1相単回投与漸増試験を開始したほか、PNPLA3を標的とするsiRNAであるMGL-0795をもう一つの併用候補として開発している。

マドリガルの見通しには、商業化および臨床開発に関するリスクが引き続き伴う。これには、Rezdiffraに対する需要、規制当局からの承認の獲得および維持に関する同社の能力、治験の組み入れ状況およびスケジュール、有害な安全上の事象の可能性、競合他社の結果、知的財産の保護、債務上の義務、ならびに確認試験で承認の維持または拡大に必要な臨床的有用性が証明されないリスクが含まれる。