バイオマリン、第3四半期売上高は過去最高も2026年の見通しを引き下げ

BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）は、四半期売上高が過去最高を記録したと発表したものの、単一の海外顧客からの複数の注文時期に関する不確実性と最近のパイプライン投資に伴う費用を理由に、2026年通期の売上高および非GAAP利益の予想レンジを引き下げた。第3四半期の売上高は、Amicus Therapeuticsの買収により獲得した製品やVOXZOGOの継続的な成長に支えられ、初めて10億ドルを突破した。

2026年9月期（第3四半期）の総売上高は、前年同期比32%増の10億2,500万ドルとなった。代謝性疾患領域の売上高は44%増の7億4,400万ドルとなり、VOXZOGOの売上高は大型の海外注文が第3四半期から第4四半期へ移行したものの、12%増の2億4,500万ドルに増加した。

BioMarinのGAAP基準の希薄化後1株当たり損失（EPS）は0.63ドル、GAAP基準の営業利益率はマイナス8.0%となった。買収に伴う仕掛研究開発費（IPR&D費用）は、主にAlesta Therapeuticsの買収に関連して2億8,800万ドルに達した。非GAAP基準では、売上高の伸びが実質的な支出を上回ったことから、希薄化後1株当たり利益（EPS）は92%増の0.23ドルとなり、営業利益率は10.6ポイント拡大して13.4%となった。

代謝性疾患ポートフォリオが成長を牽引

GALAFOLDおよびPOMBILITI + OPFOLDAの売上が初めて通四半期で寄与したことが、代謝性疾患ポートフォリオの成長の主な要因となった。GALAFOLDの売上高は1億5,200万ドルで、患者数は前年同期比で13%増加した。BioMarinによると、診断および治療の拡大、既存市場および新規市場での浸透深化、KOL（キーオピニオンリーダー）との連携強化、ならびに家族スクリーニング検査（カスケード検査）が成長を後押しした。

POMBILITI + OPFOLDAの四半期売上高は4,900万ドルを記録し、同治療を受ける患者数は前年同期比で69%増加した。5年間のPROPELデータを含む臨床データおよびリアルワールドエビデンスに支えられ、他の治療法からの切り替えが成長に貢献した。また、他のポンペ病治療薬に影響を及ぼした供給制限も、新規患者の治療開始を後押しした。

BioMarinが販売するすべての代謝性疾患製品において、治療中の患者数が増加した。PALYNZIQの患者数は、米国での思春期向け適応の開始が牽引し、9%増加した。VIMIZIMの売上高は18%増加した一方、NAGLAZYMEの売上高は11%減少したが、いずれの動向も海外注文の時期による影響を反映している。

BioMarinは、Amicusの商業統合が継続しており、2026年のコストシナジー創出は予想を上回るペースで進んでいると述べた。同社は、計画されている削減額（GAAP基準で約2億8,000万ドル、非GAAP基準で約2億2,000万ドル）が2028年に完全に実現されると見込んでいる。

VOXZOGOが海外市場で拡大

VOXZOGOの売上高は、前年同期の2億1,800万ドルから2億4,500万ドルに増加し、世界中で治療を受けた小児患者の数は約17%増加した。売上高の75%以上が米国外からのものであった。米国では、2歳未満の小児が新規患者の治療開始の大半を占めた。

同社はまた、獲得可能な最大対象患者数が約14,000人と推定される低軟骨形成症におけるVOXZOGOの市場投入に向けた準備を進めている。追加承認申請（sNDA）は受理されており、PDUFA（新薬承認審査法）期日は2027年5月30日となっている。軟骨無形成症におけるVOXZOGOの正式承認に関するPDUFA期日は2027年2月である。

パイプライン投資が2026年の業績見通しの重荷に

BioMarinは現在、2026年の総売上高を従来の38億7,500万ドル〜39億2,500万ドルから、38億ドル〜39億ドルと予想している。予想の中央値は、前年比で約20%の成長に相当する。

代謝性疾患領域の売上高は、従来の27億2,500万ドル〜27億7,500万ドルから下方修正され、26億7,500万ドル〜27億5,000万ドルと予想されている。VOXZOGOの売上高は、従来予想の10億ドル〜10億5,000万ドルに対して、9億7,500万ドル〜10億2,500万ドルとなる見込みである。KUVAN、ROCTAVIAN、ロイヤルティ収入を含むその他の売上高は、従来の1億ドル〜1億2,500万ドルから引き上げられ、1億2,500万ドル〜1億5,000万ドルと予想されている。

同社は、通期の非GAAP希薄化後EPS予想を従来の4.90ドル〜5.10ドルから、2.80ドル〜3.10ドルに下方修正した。BioMarinは、Alestaの買収に伴い、2026年に税引前仕掛研究開発費（IPR&D費用）および継続的な営業費用として約3億2,000万ドルが発生し、GAAPおよび非GAAPの両方の希薄化後EPSが約1.55ドル押し下げられると予想している。BMN 450のライセンス契約により、さらに8,300万ドルの税引前費用・経費（1株当たり約0.32ドルの影響）が発生する見込みである。

BioMarinは2026年中、パイプラインに4つの資産を追加した。これらには、ファブリー病向けのBMN 450、低ホスファターゼ症向けのBMN 440、ReNU症候群向けのBMN 430、および巣状分節性糸球体硬化症向けのBMN 820が含まれる。BMN 351プログラムの進捗状況は年末までに更新される予定であり、BMN 333およびBMN 440のデータは2027年に見込まれている。POMBILITI + OPFOLDAの思春期適応症のPDUFA期日は2027年1月10日である。

業績見通しは引き続き、海外顧客からの注文時期、統合の成功およびコストシナジーの創出状況、臨床データの発表、ならびに規制当局の判断に左右される。また、BioMarinは、同社の非GAAP指標には無形資産の償却費、株式報酬費用、および特定の買収関連費用などが含まれておらず、他社が使用する同名称の指標と直接比較できない可能性があることを指摘した。