トラベアの第3四半期米国製品売上高は95%増、FILSPARIが2億ドルに到達

トラベア・セラピューティクスは、IgA腎症および新たに承認された巣状糸球体硬化症（FSGS）適応症においてFILSPARIの需要が拡大したことにより、2026年第3四半期の全米製品純売上高が前年同期比約95%増の約2億2,000万ドルになったと発表した。FILSPARIの全米純売上高は四半期全体の2億ドルを占め、この希少腎疾患治療薬がトラベアの商業的成長の主要な推進要因となった。

ティッカーシンボルTVTXで取引されているサンディエゴ拠点のバイオ医薬品企業である同社は、当四半期中に1,932件の新規FILSPARI患者開始フォームを記録し、2025年第3四半期から120%増加した。トラベアによると、需要は高い患者服薬コンプライアンスと継続性、および処方医ベースの拡大に支えられ、新規およびリピート処方医の双方から寄せられているという。

FILSPARI（一般名：スパルセンタン）は、進行リスクのある原発性IgA腎症（IgAN）の成人生理的腎機能低下を遅らせる治療薬として米国で承認されている。2026年4月、米国食品医薬品局（FDA）はまた、ネフローゼ症候群を伴わない8歳以上の小児および成人の巣状糸球体硬化症（FSGS）における蛋白尿を減少させる薬としても同薬を承認した。

IgANとFSGSを中心とするFILSPARIの拡大

トラベアは、これら2つの適応症において、IgANの7万人以上、FSGSの3万人以上を含む、米国の10万人以上の患者が対応可能市場（TAM）に含まれると推計している。同社によると、FILSPARIはこの合計市場の約10%の浸透率に達しており、さらなる採用の余地が残されているという。同社の予測にとどまるものの、2033年までにIgANでの10億ドル以上を含め、全米での売上機会は30億ドルを超えると試算している。

IgANにおいて、トラベアはFILSPARIを、従来のレニン・アンジオテンシン系阻害薬による治療に代わる長期的な非免疫抑制療法として位置付けている。同社は、より早期の診断、より低い蛋白尿目標値、多くの患者における併用治療を求める2025年のKDIGOガイドラインを強調した。FILSPARIの臨床プロファイルには、1日1回の経口投与、簡略化された肝機能モニタリング、活性対照薬であるイルベサルタンと同薬を比較した2年間のデータが含まれている。

追加のエビデンス創出プログラムは、より幅広い使用を支援することを目的としている。新規に診断された治療経験のないIgAN患者を対象としたSPARTAN試験において、トラベアは第110週までに蛋白尿が約77%減少し、推算糸球体濾過量（eGFR）が安定化し、患者の約75%が完全寛解を達成したと報告した。SPARX試験では、腎移植後の再発性IgANおよびFSGSにおけるFILSPARIの評価を行っており、データ発表は2027年に予定されている。

FSGSの市場投入では、IgAN向けにすでに確立されているものと同じ現場組織、支払者との関係、流通チャネル、患者支援インフラが活用されている。トラベアによると、処方医の間で大幅な重複があるため、同社の商業チームは両方の適応症に対応できるという。同社はまた、アフリカ系血統のFSGS患者におけるエビデンスを創出するため、SPARLIGHT試験を開始している。

米国以外では、トラベアは複数の地域におけるスパルセンタンの権利をCSL Viforおよび中外製薬にライセンス供与している。FILSPARIは欧州および英国で標準承認を取得しており、ドイツ、オーストリア、スイス、ルクセンブルク、英国で発売されている。中外製薬は日本でスパルセンタンの新薬承認申請を提出した。トラベアはライセンス契約に基づき、IgANとFSGSの両方を対象として最大9億1,000万ドルの潜在的なマイルストーン支払いと、世界全体の純売上高に応じた段階的な2桁台のロイヤルティを受け取る権利を有する。2026年6月までに、同社は開示されたマイルストーン支払いとして6,350万ドルを受け取っている。

ペグチバチナーゼの試験は2027年のデータ取得に向けて計画通り進行中

トラベアの次なる承認可能性のある薬剤は、古典的ホモシスチン尿症（HCU）の開発中酵素補充療法薬であるペグチバチナーゼである。この療法は、シスタチオニンβ-シンターゼ酵素を血中に導入してホモシステインレベルを低下させることで、疾患の根本的な遺伝的原因に対応するよう設計されている。

試験再開後の最初の新規患者への投与が2026年4月に行われた後、主要な第3相HARMONY試験における被験者登録が継続されている。治験施設の有効化は完了しており、トラベアは2027年後半に主要な有効性（トップライン）データが得られると見込んでいる。同試験は約70名の患者を登録し、24週間にわたり週2回のペグチバチナーゼ皮下投与とプラセボを比較することが予定されている。

初期の第1/2相COMPOSE試験では、最高用量コホートにおいてベースラインからの総ホモシステインの平均相対減少率が67.1%に達し、ペグチバチナーゼはテストされた用量全体で概ね良好な耐容性を示した。同社は承認されれば、この開発品目がHCUに対する初の病勢修飾療法となる可能性があるとみている。

シボレブルチニブが腎疾患パイプラインを拡大

トラベアはまた、免疫介在性希少腎疾患のプラットフォームとなり得る経口共役可逆的ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬であるシボレブルチニブの開発も進めている。初期開発は原発性膜性腎症に焦点を当てており、免疫介在性FSGS、微小変化型ネフローゼ症候群、その他の適応症への拡大の可能性がある。

原発性膜性腎症における第1b/2a相試験のデータによると、高用量コホートにおいて第12週までに抗PLA2R自己抗体が約90%減少した。2025年9月を締め切りとするデータによると、第36週までに両コホートで蛋白尿が約80%減少し、治療終了後もその減少が維持された。

治療を受けた31名の患者のうち、87.1%に治療に起因する有害事象が発生し、19.4%に重篤な治療起因有害事象が発生した。治療に関連する重篤な有害事象は12.9%に発生し、2名の患者が有害事象のために治療を中止した。死亡例は報告されていない。トラベアは、同試験において好中球減少症、出血、心不整脈など、BTK阻害薬に通常関連する臨床的に重大な事象は特定されなかったと述べた。

現金ポジションが商業および臨床プログラムを支援

トラベアは9月末時点で、現金、現金同等物および有価証券を約4億7,200万ドル保有して終了した。同社の発行済普通株式数は約9,500万株で、未行使のエクイティ報酬を含み転換社債を除く希薄化後推定株式数は約1億800万株であった。同社は、2029年3月満期の転換社債9,500万ドルおよび2032年5月満期の転換社債5億2,500万ドルを報告した。

事業の執行には引き続きいくつかの不確実性が伴う。トラベアは、FSGSの市場投入および継続的なIgANの商業化に関するリスクとして、市場での受容性、有効性および安全性に対する認知、価格設定、保険償還、競合などを挙げた。開発プログラムに関しても、被験者登録の遅延、臨床または規制上の不利な結果、製造や供給の中断などの可能性に直面している。その他のリスクとしては、請負業者への依存、特許および排他権の問題、FDAの資金調達や優先事項の潜在的変更、関税、ならびに期待されるマイルストーンやロイヤルティの支払いが受領できない可能性などが挙げられる。同社はまた、現金滑走路（資金維持可能期間）が予想よりも短くなる可能性があり、開発候補品の開発を完了するために追加の資金調達が必要となる可能性があると警告した。