ヴァーテックス、第3四半期売上高12%増で2026年売上高見通しを引き上げ

ヴァーテックス・ファーマシューティカルズ（Nasdaq: VRTX）は、嚢胞性線維症（CF）治療薬の継続的な成長、新製品による寄与の拡大、およびクリネティクス・ファーマシューティカルズ買収後初となる1か月間の売上高に支えられ、第3四半期の売上高が前年同期比12%増となったことを受け、2026年通期の売上高見通しを引き上げました。買収関連費用や継続的なパイプライン投資を含む営業費用の増加が、GAAPおよび非GAAPの収益性の重荷となりました。

同社は現在、2026年の売上高を従来の131億〜132億ドルから、131億5,000万〜132億5,000万ドルに予想を引き上げています。この見通しには、嚢胞性線維症治療薬の継続的な成長、CASGEVYとJOURNAVXの合計売上高で少なくとも5億ドル、および買収後の9月から12月までの期間におけるPALSONIFYの売上高4,000万〜5,000万ドルが含まれています。

第3四半期の総売上高は、前年同期の30億8,000万ドルから34億4,000万ドルに増加しました。嚢胞性線維症製品の売上高は30億4,000万ドルから32億7,000万ドルに増加し、引き続き同社最大の売上源となっています。ALYFTREKの売上高は2億4,700万ドルから7億600万ドルに増加した一方、TRIKAFTA/KAFTRIOの売上高は26億5,000万ドルから24億4,000万ドルに減少しました。これは、ヴァーテックスの新たな一日一回投与型CF治療薬の寄与増大を反映しています。ALYFTREKの売上高は2026年の最初の9か月間で10億ドルを超え、四半期末時点で世界中で1万8,000人以上の患者がこの治療を受けていました。

CFフランチャイズ以外の売上高も拡大しました。CASGEVYは前年同期の1,700万ドルに対し9,900万ドルを売り上げ、JOURNAVXの売上高は2,000万ドルから5,800万ドルに増加しました。PALSONIFYは、9月1日のクリネティクス買収完了を受け、9月に1,000万ドル寄与しました。

収益性には投資増加と買収費用が反映

ヴァーテックスが発表した第3四半期のGAAP営業利益は、GAAP営業利益率が39%から21%に縮小したことで、前年同期の11億9,000万ドルから7億1,000万ドルに減少しました。GAAP純利益は、前年同期の10億8,000万ドル（1株当たり4.20ドル）から6億5,000万ドル（希薄化後1株当たり2.56ドル）に減少しました。

非GAAPベースの営業利益は、前年同期の13億8,000万ドルに対し14億1,000万ドルとなりました。非GAAP営業利益率は45%から41%に低下し、非GAAP純利益は前年同期の12億4,000万ドル（1株当たり4.80ドル）に対し12億1,000万ドル（希薄化後1株当たり4.76ドル）となりました。

非GAAPベースの研究開発費、買収した仕掛研究開発費（IPR&D）、および販売費及び一般管理費（SG&A）の合計は、12億8,000万ドルから15億3,000万ドルに増加しました。当四半期には約6,000万ドルのクリネティクスの運営および統合費用が含まれています。ヴァーテックスは、現金、現金同等物、および有価証券98億ドルで当期を終えました。

同社は、通期のGAAPベースの研究開発費、買収IPR&D、およびSG&A費用の合計予想を、従来の63億〜64億5,000万ドルから71億5,000万〜72億ドルに引き上げました。現在、非GAAP費用の合計は従来の56億5,000万〜57億5,000万ドルの範囲を上回る約60億ドルになると予想しています。最新の見通しには、約2億5,000万ドルのクリネティクス運営費用と、現在予想されている約1億ドルの買収IPR&D費用が含まれています。ヴァーテックスは、19.5%〜20.5%の非GAAP実効税率予測を維持しました。

新製品が商業基盤を拡大

ヴァーテックスによると、CASGEVYは2026年の最初の9か月間で、2025年通年の2倍以上の患者投与を完了しました。同治療法は、米国、バーレーン、アラブ首長国連邦で2歳以上12歳未満、英国で5歳以上12歳未満の患者を対象とした小児適応の拡大承認を取得しました。

JOURNAVXは第3四半期に75万件以上の処方を記録し、発売以来160万人以上の患者の治療に使用されてきました。同治療薬を処方している医師は約8万人で、以前の約7万人から増加しました。ヴァーテックスは、2026年のJOURNAVXの処方数と売上高がともに2025年比で3倍以上に成長すると見込んでいます。患者支援プログラムは2026年を通じて継続される予定で、総売上高から純売上高への調整（gross-to-net）は2027年半ば頃に正常化すると予想されています。

PALSONIFYについて、ヴァーテックスは米国の人口の約80%をカバーする広範な支払者アクセスと、約500名の継続処方医療提供者を報告しました。経営陣は米国の患者および処方者の基盤を拡大し、2027年後半に欧州での発売を開始することを計画しています。

腎疾患ポートフォリオが規制面および臨床面のマイルストーンに接近

ポベタシセプト（povetacicept）はIgA腎症における迅速承認に向けて米国の優先審査を受けており、PDUFA目標期日は2026年11月30日に設定されています。ヴァーテックスは、研修を受けた現場チームと患者オンボーディングインフラが整っており、潜在的な発売に向けた商業的準備が完了していると述べました。

第3相RAINIER試験の中間解析において、ポベタシセプトは36週時点で24時間尿中タンパク/クレアチニン比をベースラインから52%減少させました。プラセボに対する治療効果は49.8%で、治療を受けた参加者の42.2%が尿タンパクレベル0.5g/g未満を達成しました。同社は、本治療法は全般的に安全で忍容性が良好であり、重篤な感染症の発生率は治療群とプラセボ群の間でバランスが取れていたと述べました。

ヴァーテックスはまた、重度の蛋白尿を伴うAPOL1遺伝子変異起因性腎疾患を対象としたイナザプリ（inaxaplin）の主要なAMPLITUDE試験の被験者登録を完了しました。中間解析は2027年初頭に予定されています。同社は、肯定的な結果が得られれば米国での迅速承認申請を後押しする可能性があると述べました。以前のAMPLIFIEDデータでは、2型糖尿病のコホートを含む中等度の蛋白尿患者においてアルブミン尿および蛋白尿の減少が示されましたが、糖尿病コホートにおける信頼区間には効果なしが含まれていました。

その他の計画されているマイルストーンには、2027年前半に予定されている全身型重症筋無力症を対象としたポベタシセプトの第2相試験のデータ、および2027年中における常染色体優性多発性嚢胞腎を対象としたVX-407の第2相試験の結果が含まれます。

ヴァーテックスはまた、1型糖尿病に対する筆頭膵島細胞療法としてVX-017の開発を推進しています。すべての血液型の患者を受け入れる第1/2相試験で登録と投与が進行中であり、同社の推定対象患者数は従来の約6万人から約12万人に拡大しています。ヴァーテックスは2027年に検証的（ピボタル）開発の開始を目指しています。

同社は、規制上の決定や臨床試験結果の発表が予想されたスケジュール通りに進まない可能性、治験データが承認申請やさらなる開発を裏付けない可能性、対象となる患者数が予想より少ない可能性があると警告しました。また、商業的発売や製品の市場浸透が期待を下回る可能性や、クリネティクスを含む買収による期待された利益を実現できない可能性もあります。