アルナイラムの第3四半期製品売上高、AMVUTTRAの成長により52%急増

アルニラム・ファーマシューティカルズは、AMVUTTRAのトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）向け抗アミロイド治療薬としてのローンチに伴うトランスサイレチン（TTR）アミロイドーシスフランチャイズの継続的な拡大により、2026年第3四半期の製品純売上高が前年同期比で52%増加したと発表した。同社は通期の製品売上高ガイダンスを再確認するとともに、次世代TTR治療薬nucresiranの主要な臨床試験における被験者登録数を拡大している。

製品純売上高は合計で12億9000万ドルに達し、前年同期の8億5100万ドルから増加、前四半期比でも10%増となった。固定為替レートベースでは、製品売上高は前年同期比53%増となった。提携収入の減少が製品売上高の成長を一部相殺したものの、売上高合計は17%増の14億6000万ドルに拡大した。

製品売上高の成長を牽引するTTRフランチャイズ

AMVUTTRAおよびONPATTROによるグローバルでのTTR製品売上高は、前年同期比59%増、前四半期比12%増の11億5000万ドルとなった。米国のTTR売上高は前年同期比69%増、第2四半期比12%増となり、米国以外の売上高は前年同期比28%増、前四半期比10%増となった。

アルニラムは、米国の前年同期比での増加について、純価格の低下により一部相殺されたものの、AMVUTTRAのATTR-CMローンチ後の強い需要によるものとしている。第2四半期との比較では、米国のTTR売上高は8100万ドルの需要増加、1700万ドルの在庫増による恩恵、および約1000万ドルの好意的な一括売上控除調整（GTN調整）を受けた。第3四半期末時点の米国在庫水準は、第2四半期の19日数分から21日数分に増加した。

米国以外の前年同期比での成長は、主に日本およびドイツでのATTR-CMの処方拡大を反映したものであり、ローンチ市場における心筋症治療薬の価格低下により一部相殺された。前四半期比での成長は、ドイツ、イタリア、日本での継続的な製品投入や、パートナー市場における注文タイミングに支えられた。

同社によると、米国のATTR-CM処方数量は2025年第3四半期から約37%増加し、2025年3月以降ではおよそ70%増加した。AMVUTTRAは第3四半期を通じて、ATTR多発神経炎および心筋症全体における全処方数の約24%のシェアを維持した。2025年3月以降、2,000人以上の新規処方医が本薬を使用しており、その利用は専門医療機関（センター・オブ・エクセレンス）から地域医療現場まで広がっている。

アルニラムは、ATTR-CM患者の約80%が依然として未治療状態にあると試算している。また、AMVUTTRAは保険適用対象者の約99%がアクセス可能であり、その大部分が一次治療としてのアクセスを得ているほか、患者の約90%が自宅から約10マイル以内で治療を受けられると説明した。

希少疾患フランチャイズの当四半期の売上高は1億4200万ドルとなり、前年同期比12%増、前四半期比では横ばいとなった。GIVLAARIの売上高は、主に治療を受ける患者数の増加とパートナー市場での注文タイミングにより21%増加した。OXLUMOの売上高は、患者数の増加が純価格の低下や注文タイミングによって相殺され、1%減少した。

支出増加に伴い営業利益率が縮小

提携およびロイヤリティによる純売上高は58%減の1億6600万ドルとなった。提携収入が80%減の7100万ドルに減少した一方、ロイヤリティ収入は2倍以上に増加し9500万ドルとなった。

製品売上高の粗利益率は前年同期の77%から72%に低下し、売上高全体の粗利益率は84%から75%に低下した。非GAAPベースの研究開発費および販売・一般管理費（SG&A）の合計は17%増の6億7100万ドルとなった。研究開発費は21%増の3億7600万ドル、SG&A費用は13%増の2億9600万ドルとなった。

非GAAPベースの営業利益は11%減の4億2500万ドルとなり、それに伴い営業利益率は38%から29%に縮小した。四半期末時点の現金、現金同等物および有価証券の合計は35億9000万ドルとなり、2025年年末時点の29億1000万ドルから増加した。

通期ガイダンスを再確認

アルニラムは、2026年の年間製品純売上高の見通しを47億ドル〜51億ドルに維持した。これは2025年比で57%〜71%の報告ベース成長率に相当する。同社はTTR製品の売上高を42億ドル〜45億ドル、希少疾患製品の売上高を5億ドル〜6億ドルと予想している。

経営陣はまた、提携およびロイヤリティ収入の見通しを5億7500万ドル〜6億2500万ドル、非GAAPベースの研究開発費とSG&A費用の合計見通しを27億ドル〜28億ドルとして再確認した。この費用見通しには、見積もりで3億3000万ドル〜3億8000万ドルの株式報酬費用は含まれていない。

Nucresiranの治験を拡大、ハンチントン病プログラムが進展

アルニラムは、nucresiranの第3相TRITON-CM試験における予定被験者数を、当初の約1,750人から約2,250人に拡大した。このイベント駆動型試験では、全死亡および再発性心血管イベントを主要複合エンドポイントに設定している。同社によると、被験者数の拡大は、保守的なアウトカムイベント仮定のもとで統計的検出力を維持し、早期段階の患者の割合をさらに増やすことを目的としている。開発の成功および規制当局の承認を前提として、予想されるローンチ時期は引き続き2030年までとしている。

同社はまた、リジェネロン（Regeneron）と共同開発しているハンチントン病治療の治験薬brezosiranの第1相初期結果を発表した。髄腔内への単回投与により、脳脊髄液中の変異型ハンチンチンが用量依存的に減少しており、3ヶ月時点での平均減少率は最大64%、個人ベースでの減少率は最大約80%に達した。アルニラムは、確認された安全性および耐容性プロファイルは有望であるとし、6ヶ月ごとの反復投与を行う第1b相オープンラベル継続試験を継続している。

同社は、規制当局との協議が整い次第、ハンチントン病の成人患者を対象としたbrezosiranのプラセボ対照枢要試験を2027年に開始する予定である。本試験は、同治療法が病勢進行を遅らせることができるかどうかを評価することを目的としている。

米国の340B医薬品価格設定プログラムにおける潜在的な変更は、引き続き処方アクセスのリスクとなっている。アルニラムによると、変更規則案が実施された場合、2027年1月1日以降、340B適用医療機関が購入するパートB対象医薬品に対する病院外来の償還額が削減される可能性があるという。同社は、想定されるアクセス障害を緩和するため、ヘルスケアシステムとの契約締結や代替医療提供場所の活用を検討している。

アルニラムが挙げたその他の不確実性には、臨床試験および規制上の結果、価格設定および償還、製造および供給、知的財産の保護、パートナーや第三者への依存、訴訟、ならびに同社の成長および営業費用の管理能力が含まれる。