Precision BioSciences：2026年度第2四半期、純損失3,270万ドル

Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）は、6月30日に終了した2026年度第2四半期の売上高が0ドルだったと発表した。前年同期の売上高は10万ドル未満だった。基本・希薄化後1株当たり純損失は前年同期の（2.13）から（1.26）に縮小した一方、純損失は2,350万ドルから3,270万ドルへ拡大した。主因は、現金支出を伴わないワラント負債の再評価損だった。また、PBGENE-HBVの新たな臨床エビデンスを報告し、PBGENE-DMDでは患者募集を開始した。

主要財務結果

同四半期も実質的な売上高はなく、前年同期に計上された少額の売上高はNovartisとの契約によるものだった。PBGENE-HBVおよびPBGENE-DMDの臨床プログラム進展に伴うコスト上昇を、プラットフォームおよび研究費の低下が相殺し、研究開発（R&D）費はわずかに減少した。

一般管理費（G&A）は、コスト規律の徹底と従業員関連費用の低下により230万ドル減少した。ただし、主にワラント負債の公正価値の非現金変動によってその他費用が1,190万ドル増加し、これらの削減効果を上回った。

すべての数値は米ドル。ワラント関連の損失は営業損失および同社が示した資金余力に影響しなかった。

臨床開発およびプログラムの進捗

PBGENE-HBV、初期の生検エビデンスを提示

最も重要な事業上の進展は、第1相ELIMINATE-B試験だった。5月4日をデータカットオフとした解析は、5コホートの16人に投与された計38回分を対象とした。

0.4 mg/kgを2回投与された1人では、肝生検データでcccDNA由来転写産物が1 log減少し、治療後に残存したcccDNAは1％未満だった。同じ用量を3回投与された別の1人の解析では、反復投与により肝臓における抗cccDNA効果が高まったことが示された。

PBGENE-HBVは、治療前に検出可能なpgRNAを有していた評価可能な患者の100％で、持続的なpgRNA消失も示した。この効果はデータカットオフ時点で最長6カ月継続していた。pgRNAはcccDNAからのみ産生されるため、同社はcccDNA除去の血液バイオマーカーとして用いている。検討されたすべての用量で、治療を受けた全患者にB型肝炎表面抗原の大幅な低下が観察された。

16人の患者では用量制限毒性は確認されなかった。用量漸増中にLNP関連の低血圧が発生したが、Precisionは原因を特定し、投与時間の延長と投与中の短期間のステロイド投与により対処したとしている。

Precisionは0.4 mg/kgおよび0.65 mg/kgのコホートを拡大し、追加の生検データと血液バイオマーカーデータを収集している。これらの結果は、試験のパート2拡大における投与スケジュールの策定に用いることを目的としており、次の臨床アップデートは2026年末までを目標としている。

PBGENE-DMD、患者募集を開始

Precisionは、第1/2相FUNCTION-DMD試験の2施設、Arkansas Children’s HospitalとWashington University School of Medicineを稼働させた。同試験では2～7歳の男児を募集しており、初期安全性データは2026年末までを目標としている。

同社はまた、前臨床データとして、同等の期間において初期若年マウスでは後期若年マウスよりも主要な骨格筋および呼吸筋全体で高い有効性が示されたと発表した。これらの知見は若年患者を試験対象に含めることを支持するが、ヒトにおける安全性または有効性の結果はまだ報告されていない。

提携プログラムも活動を提供

Precisionは4月、TG Therapeuticsとの契約に基づき、750万ドルの臨床マイルストーン支払いを受領した。このうち525万ドルは現金、225万ドルはTG TherapeuticsによるPrecision普通株の購入に充てられた。TG Therapeuticsは、進行性多発性硬化症を対象とする第1相試験でazer-celを評価している。

収益性、現金およびバランスシート

低下した営業費用をワラント再評価が上回る

R&D費とG&A費の合計は約1,920万ドルで、前年同期の約2,190万ドルから減少した。約270万ドルの減少は、その他費用の1,190万ドル増加によって相殺され、主要な営業費用区分を削減したにもかかわらず純損失が拡大した理由となった。

ワラント負債の調整は非現金項目であり、営業損失には影響しなかった。ただし、期間ごとの報告GAAP純利益または純損失に継続的な変動が生じる可能性がある。

資金余力はATM利用可能性にも一部依存

Precisionは6月末時点で、現金、現金同等物および使途制限付現金を合わせて1億1,240万ドル保有していた。経営陣は、既存資源、継続的な支出規律、および市場価格連動型（at-the-market）の株式発行枠へのアクセスにより、2028年までの事業運営資金を確保し、その期間に予定するPBGENE-HBVおよびPBGENE-DMDのデータマイルストーンをカバーできると見込んでいる。

投資家が注視すべきリスク

• PBGENE-HBVのエビデンスは依然として初期段階にある。 試験アップデートの対象は16人であり、詳細な生検所見は2人に関するものだった。パート2の投与スケジュールを選定し、より広い集団での一貫性を評価するには、追加の生検データおよびバイオマーカーデータが必要となる。
• 投与に伴う安全性は継続的な監視を要する。 用量制限毒性は報告されなかったが、用量漸増中にLNP関連の低血圧が発生した。登録患者数と反復投与が拡大する中で、緩和策の有効性を評価する必要がある。
• PBGENE-DMDはまだヒトデータを示していない。 FUNCTION-DMD試験は患者を募集しており、次に予定されるマイルストーンは有効性結果ではなく初期安全性データである。
• 示された資金余力にもかかわらず、資金調達は依然として重要である。 Precisionの2026年度第2四半期の売上高は0ドルであり、資金余力の見積もりには継続的な支出規律と市場価格連動型株式発行枠の利用可能性が織り込まれている。
• 非現金のワラント会計は期間比較をゆがめる可能性がある。 ワラント負債の変動は、営業支出や現金使用額の変化を反映せずにGAAP純損失へ重要な影響を及ぼす可能性がある。

まとめ

Precision BioSciencesは2026年度第2四半期に営業費用を削減したが、非現金のワラント負債損失によりGAAP純損失は拡大した。同四半期の中心的な進展は、PBGENE-HBVに関する初期の生検および血液バイオマーカーのエビデンスであり、PBGENE-DMDは積極的な患者募集へ進展した。今後の主な注目点は、より広範なHBVデータ、反復投与時の継続的な安全性、DMDの初期安全性結果、および同社が2028年までの予想資金余力を維持できるかどうかである。