FOCUS-Der Umbruch bei der FDA veranlasst einige Biotech-Unternehmen, frühe Versuche außerhalb der USA zu planen

- von Maggie Fick

LONDON, 14. Mai (Reuters) - Einige US-Biotech-Unternehmen erwägen, Versuche mit neuen Medikamenten im Frühstadium ins Ausland zu verlagern, da die Sorge wächst, dass Entlassungen und politische Änderungen bei der Arzneimittelaufsichtsbehörde unter der Trump-Regierung die Zulassungsprüfungen verzögern könnten, so Führungskräfte, Investoren und Berater gegenüber Reuters.

Die US-Arzneimittelbehörde gilt als weltweiter Goldstandard für die Regulierung von Arzneimitteln, und die Unternehmen bemühen sich in der Regel zuerst um eine amerikanische Zulassung, weil sie Zugang zum lukrativsten Arzneimittelmarkt der Welt bietet.

Doch Massenentlassungen (link), Abgänge von Führungskräften (link) und die (link) Umstrukturierung der FDA unter Präsident Donald Trump veranlassen einige kleinere Biotech-Unternehmen, die traditionellen Wege zur Markteinführung neuer Medikamente zu überdenken.

Reuters sprach mit sieben Biotech-Führungskräften, Investoren und Beratern, die sagten, dass die Abgänge von Mitarbeitern und die Änderungen der FDA-Politik einige Firmen dazu veranlasst haben, den Start von Versuchen in anderen internationalen Märkten - wie der Europäischen Union und Australien - in Betracht zu ziehen und mit den Regulierungsbehörden in diesen Regionen zu einem früheren Zeitpunkt im Prozess der Arzneimittelentwicklung zusammenzuarbeiten.

"Wir wissen, dass in unseren Unternehmen diskutiert wird, ob wir aufgrund der jüngsten Unsicherheiten bei der FDA außerhalb der USA tätig werden sollen", sagte Peter Kolchinsky, geschäftsführender Gesellschafter von RA Capital, einem großen Investor in Biotech-Firmen in der Frühphase und börsennotierte Unternehmen mit einem verwalteten Vermögen von rund 9 Milliarden Dollar.

Die FDA reagierte nicht auf eine Bitte um Stellungnahme. US-Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. sagte, die Umstrukturierung der Behörde ziele darauf ab, Funktionen wie IT und Kommunikation zu rationalisieren und Interessenkonflikte unter den Mitarbeitern und Beratern zu verringern.

Der Berater Matthew Weinberg von der ProPharma Group sagte, seine Firma erhalte mehr Anfragen von Biotech-Unternehmen zur Vorbereitung von Anträgen bei der Europäischen Arzneimittelagentur und zur Durchführung klinischer Studien - eine Verschiebung, die er auf wachsende Bedenken hinsichtlich der Stabilität der FDA zurückführt.

"In der Vergangenheit gingen die Unternehmen zuerst in die USA. Das könnte sich jetzt ändern", sagte er.

Es ist unklar, ob das zunehmende Engagement der Biotech-Unternehmen bei der EMA angesichts der Bedeutung des US-Marktes eine echte Verlagerung oder eine Taktik darstellt, um die FDA unter Druck zu setzen, sagte eine mit der Angelegenheit vertraute Insider gegenüber Reuters.

Ein Sprecher der EMA sagte, dass sie keine Zunahme der Anfragen nach wissenschaftlicher Beratung oder Anträgen auf klinische Versuche festgestellt habe und dass es noch zu früh sei, um derartige Verschiebungen in den Anträgen zu erkennen.

NEUE ANSÄTZE

Ein Vertrauensverlust in die FDA könnte die Arzneimittelentwicklung umgestalten, die Innovationsführerschaft der USA schmälern und die Kosten für den angeschlagenen (link) Biotech-Sektor erhöhen, so fünf der Befragten.

"Was passiert ist, hat uns alle gezwungen, andere Ansätze zu diskutieren", sagte Sabrina Martucci Johnson, CEO von Dare Bioscience DARE.O, einem 25 Millionen Dollar schweren Biotech-Unternehmen für Frauengesundheit mit Sitz in San Diego, das 2021 die FDA-Zulassung für sein erstes Produkt erhält. "Wir schauen definitiv zuerst nach Europa für bestimmte Produkte, bei denen der Bedarf groß ist und der regulatorische Weg in den USA unsicherer oder langsamer geworden ist."

Trump unterzeichnete am Montag eine Durchführungsverordnung (link), die die Arzneimittelhersteller anweist, die Preise für ihre Medikamente im Einklang mit anderen Ländern zu senken. Der Schweizer Arzneimittelhersteller Roche ROG.S äußerte am Dienstag die Befürchtung, dass die Anordnung "die Position der USA als weltweit führendes Pharma- und Gesundheitsökosystem untergraben wird."

Einige Biotech-Führungskräfte sprachen über Tests im Frühstadium unter der Bedingung der Anonymität, um nicht die Aufmerksamkeit auf ihre Unternehmen zu lenken oder Vergeltungsmaßnahmen für ihre Kritik an der Trump-Regierung zu riskieren.

Ein Biotech-CEO sagte, sein Unternehmen plane, bei der EMA eine Genehmigung für die Durchführung von klinischen Studien im Frühstadium seiner Onkologiebehandlung in drei europäischen Ländern zu beantragen - zusätzlich zu der Studie für dieselbe Behandlung, die es im vergangenen Oktober in den USA gestartet hat.

Die erweiterte europäische Strategie wird etwa 1 Million Dollar für zusätzliche Einreichungen, Berater und die Unterstützung von Auftragsforschungsinstituten kosten - plus mehrere Millionen mehr für die Durchführung der Studien.

"Wir können nicht einfach hoffen, dass sich die Dinge zum Besseren wenden und die Kürzungen bei der FDA keine Auswirkungen auf unser Geschäft haben werden", so der Geschäftsführer. "Die Ironie dabei ist, dass dies gegen den Grundsatz 'America First' verstößt, denn wir verlagern unsere Produktion von den USA nach Europa."

LANGSAMER, ABER STABIL

Ein anderes amerikanisches Biotech-Unternehmen erklärte gegenüber Reuters, dass es sich dafür entschieden habe, in diesem Monat zwei Studien im Frühstadium in Australien statt in den USA durchzuführen.

Obwohl einige kleine Biotech-Unternehmen bereits damit begonnen haben, ihre ersten Versuche am Menschen außerhalb der USA durchzuführen, insbesondere in Australien, wo es 30 bis 40 Prozent billiger ist, sagte der CEO des Biotech-Unternehmens, dass die Entscheidung im Falle seines Unternehmens durch die Personalkürzungen der FDA und die Unsicherheit bedingt war.

Ein dritter Biotech-CEO sagte, dass mindestens zwei Mitglieder des achtköpfigen FDA-Teams, das seine Frühphasenstudie für eine mRNA-Therapie für seltene Krankheiten prüft, das Unternehmen verlassen haben. Sie befürchten, dass dieser Wechsel die Prüfung der Studiendaten durch die FDA verzögern könnte.

Auf die Frage nach den Auswirkungen der Veränderungen bei der FDA während der Bilanzgespräche in diesem Monat sagten Führungskräfte mehrerer großer Pharmaunternehmen, darunter GSK GSK.L, Merck & Co MRK.N (link) und Sanofi SASY.PA (link), dass sie bisher keine Veränderungen in ihren Interaktionen mit der Behörde erlebt hätten.

Die Unternehmen beantragen in der Regel zuerst die Zulassung in den USA, um Zugang zu einem Markt zu erhalten, der jährlich rund 635 Milliarden Dollar Bewertung ist.

Selbst eine ein- oder zweimonatige Verzögerung bei einem regulatorischen Schritt mit der FDA könnte existenziell sein, sagte der Biotech-CEO mit der mRNA-Therapie für seltene Krankheiten.

Die Führungskräfte betonten, dass sie immer noch beabsichtigen, in den USA Studien im Spätstadium durchzuführen, um dort Produkte auf den Markt zu bringen.

"Europa wurde als etwas langsamer wahrgenommen, aber es hat davon profitiert - und profitiert jetzt davon - dass es stabil ist", sagte Owen Smith, ein Partner bei 4BIO Capital, einer in London ansässigen Risikokapitalgesellschaft, die in Biotech-Unternehmen in der Frühphase investiert.