FOKUS 3-Disc Medicine strebt Standard-Zulassung in den USA an, nachdem die FDA die Zulassung im Schnellverfahren verweigert hat

- von Siddhi Mahatole

17. Feb (Reuters) - Disc Medicine IRON.O sagte am Dienstag, dass es den traditionellen US-Zulassungsweg für sein Medikament gegen seltene Krankheiten weiterverfolgen wird, nachdem die Food and Drug Administration (FDA) es abgelehnt hatte, (link) die Behandlung im Rahmen eines neuen Fast-Track-Prüfprogramms zu genehmigen.

Reuters hatte im vergangenen Monat exklusiv berichtet (link) , dass die FDA-Prüfer die Prüfung von Bitopertin aufgrund von Bedenken hinsichtlich der Studiendaten und des Missbrauchsrisikos des Medikaments um zwei Wochen verschoben haben.

Die Aktien des Unternehmens stiegen um fast 15 Prozent.

Disc testete Bitopertin zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie, einer Blutkrankheit, bei der die Patienten extrem empfindlich auf Sonnenlicht reagieren.

"Der genaue Zeitpunkt, zu dem die FDA-Beamten skeptisch gegenüber dem Datenpaket für die NDA von Bitopertin wurden, ist für uns nach wie vor weniger offensichtlich", sagte Evan Seigerman, Analyst bei BMO Capital Markets.

Bitopertin wurde im Rahmen des "National Priority Voucher"-Programms der FDA geprüft, das den Prozess von den üblichen 10-12 Monaten auf ein bis zwei Monate beschleunigt.

Das Medikament wurde im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens geprüft, bei dem die FDA bewertet, ob Veränderungen bei einem Biomarker mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagen können.

Die meisten Unternehmen beantragen dann eine herkömmliche Zulassung bei der Behörde, was in der Regel zu einem höheren Verbrauch und einer besseren Versicherungsdeckung führt.

Die politische Debatte über die beschleunigte Zulassung wird zwar schon seit Jahren geführt, doch "die jüngsten Entscheidungen deuten auf eine zunehmend strengere Herangehensweise an die Frage hin, wann eine beschleunigte Zulassung angemessen ist", so CEO John Quisel.

Quisel sagte, er rechne mit einer möglichen Entscheidung über die traditionelle Zulassung gegen Mitte 2027.

Das Unternehmen rechnet im vierten Quartal dieses Jahres mit Daten aus der Spätphase der Entwicklung des Medikaments, aber eine WDHLG der Studie steht derzeit nicht auf der Tagesordnung", fügte er hinzu.

Seigerman sagte, dass das Studiendesign in der Spätphase "uns Vertrauen in das Potenzial für positive Ergebnisse Ende 2026 gibt"

Quisel sagte, dass "es keine offensichtliche Skepsis in den Informationsanfragen gab, als wir vorankamen" und fügte hinzu, dass der erste Hinweis auf potenzielle Herausforderungen aus Medienlecks kam, die er als unerwartet bezeichnete.