FOKUS 2-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt die Zulassung des Medikaments von Disc Medicine für seltene Krankheiten ab

13. Feb (Reuters) - Disc Medicine IRON.O teilte am Freitag mit, dass die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration die Zulassung seines Medikaments zur Behandlung einer seltenen genetischen Störung abgelehnt hat, wodurch die Aktien des Unternehmens bis zum Börsenschluss um mehr als 20 Prozent fielen.

Das Unternehmen hatte die Zulassung seines experimentellen Medikaments Bitopertin zur Behandlung von Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie beantragt, einer Blutkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Ferrochelatase verursacht wird.

Der Mangel führt dazu, dass sich eine Substanz namens Protoporphyrin im Blut ansammelt, was zu einer extremen Empfindlichkeit gegenüber Sonnenlicht und bestimmten künstlichen Lichtquellen führt, was schmerzhafte Hautreaktionen hervorrufen kann.

Disc sagte, die Behörde sei zu dem Schluss gekommen, dass die beiden Studien in der Mitte des Stadiums keinen eindeutigen Zusammenhang zwischen der Verringerung des Protoporphyrinspiegels der Patienten und ihrer Toleranz gegenüber Sonnenlicht gezeigt hätten.

Das Medikament wurde im Rahmen des nationalen Priority Voucher-Programms der FDA geprüft, das den Prüfprozess von den üblichen 10-12 Monaten auf ein bis zwei Monate beschleunigt.

Reuters hatte letzten Monat exklusiv berichtet (link), dass die FDA-Prüfer die Prüfung von Bitopertin um zwei Wochen verschoben hatten, weil sie Bedenken hinsichtlich der Studiendaten und des Missbrauchsrisikos hatten.

Die Verzögerung war auf die Bedenken der Behörde zurückzuführen, ob die schmerzfreie Zeit in der Sonne - ein sekundäres Studienziel - ein statistisch solides Maß für die Wirksamkeit sei, oder ob andere Biomarker-Daten die Zulassung rechtfertigen könnten, hatte Reuters berichtet.

Das Unternehmen sagte am Freitag, die von der Aufsichtsbehörde aufgeworfene Frage sei "leicht lösbar", da es im vierten Quartal dieses Jahres Ergebnisse aus seiner laufenden Studie in der Spätphase erwartet.

"Obwohl unsere Bemühungen, Bitopertin auf dem schnellsten Weg zu den Patienten zu bringen, nicht zum Erfolg geführt haben, verfolgen wir weiterhin alle Möglichkeiten, um die FDA-Zulassung zu erhalten", sagte CEO John Quisel.

Disc plant, auf das Ablehnungsschreiben der FDA zu reagieren, sobald die Studie im Spätstadium abgeschlossen ist, und erwartet eine aktualisierte Entscheidung der FDA bis Mitte 2027.