FOKUS 1-Oral einzunehmendes Medikament von BridgeBio steigert das Wachstum von Kindern mit Zwergwuchs in einer Studie im Spätstadium

- von Siddhi Mahatole und Sahil Pandey

12. Feb (Reuters) - BridgeBio Pharma BBIO.O sagte, dass seine experimentelle Therapie die Wachstumsraten bei Kindern mit einer seltenen genetischen Störung, die Zwergwuchs verursacht, erhöht, was die Aktien des Unternehmens am Donnerstag um 7 Prozent ansteigen ließ.

Das Unternehmen erklärte, dass es plant, die Zulassung in den USA und Europa in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 zu beantragen, und wenn es zugelassen wird, wäre Infigratinib die erste orale Therapie für Achondroplasie.

In der fortgeschrittenen Studie verbesserte die Therapie die Wachstumsrate bei Kindern mit Achondroplasie, einer Erkrankung, die zu überproportionaler Kleinwüchsigkeit führt, nach 52 Wochen im Vergleich zu Placebo um durchschnittlich 1,74 cm.

In einer vorspezifizierten Analyse von Kindern im Alter von 3 bis 8 Jahren zeigte die Therapie im Vergleich zu Placebo auch eine statistisch signifikante Verbesserung der Körperproportionen.

"Wir sind der Meinung, dass diese Ergebnisse die von den Anlegern erhoffte Messlatte eindeutig erreichen und Übertroffen und Infigratinib als orales Medikament mit überlegener Wirksamkeit und unbedenklicher Sicherheit in der Achondroplasie-Landschaft äußerst wettbewerbsfähig machen", so Barclays-Analystin Eliana Merle.

Derzeit ist Voxzogo, die Injektion von BioMarin Pharmaceutical BMRN.O, das einzige zugelassene Medikament für diese Krankheit. Das A71.F TransCon CNP von Ascendis wird derzeit von der US-amerikanischen FDA geprüft.

Eine sichere tägliche orale Option wird immer die bevorzugte Art der Verabreichung von Medikamenten für kleine Kinder sein", was in diesem Bereich ein potenzieller "Game Changer" ist, so Justin To , Geschäftsführer von BridgeBio .

Die Ergebnisse desMedikaments übertrafen die von Voxzogo und TransCon CNP, die im Vergleich zu Placebo eine durchschnittliche jährliche Wachstumssteigerung von 1,57 cm bzw. 1,49 cm aufwiesen, so der TD Cowen-Analyst Tyler Van Buren.

Laut BridgeBio sind in den USA und der Europäischen Union etwa 55.000 Menschen von Achondroplasie betroffen.

Die Daten positionieren Infigratinib als potenziellen Blockbuster, sagte Cantor-Analyst Josh Schimmer, der schätzte, dass das Medikament bei Achondroplasie einen jährlichen Spitzenumsatz vonfast 2 Milliarden US-Dollarerzielen könnte .

Das Unternehmen testet das Medikament auch bei einer anderen verwandten Erkrankung, der Hypochondroplasie, einer milderen Form der Achondroplasie mit weniger schweren Wachstumsstörungen.