Sarepta macht einen Sprung, da Daten zeigen, dass die Gentherapie den Rückgang der Muskelschwundkrankheit verlangsamt

26. Jan - Aktien des Gentherapieherstellers Sarepta Therapeutics SRPT.O steigen um 12% auf 23,57 Dollar

Laut (link) verlangsamte die Gentherapie Elevidys das Fortschreiten der Duchenne-Muskeldystrophie bei wichtigen Bewegungstests über einen Zeitraum von drei Jahren um 70% oder mehr im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe

Das Unternehmen sagt, dass Jungen, die im Alter von 4-7 Jahren behandelt wurden, ihre motorischen Funktionen bis zum Alter von 9 Jahren beibehalten haben, wobei die Durchschnittswerte auf einer Standard-Bewegungsskala über dem Ausgangswert lagen

Die Analysten von Oppenheimer (link) sind zwar generell skeptisch gegenüber Studien mit externen Kontrollgruppen, erwarten aber, dass die Daten die Wahrnehmung des Nutzen-Risiko-Profils von Elevidys durch Ärzte und Patienten verbessern und die Markteinführung beschleunigen werden

Elevidys von SRPT wird für die Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt - eine seltene muskelschwächende Krankheit, bei der Jungen nach und nach ihre Muskelkraft und schließlich die Fähigkeit zu gehen verlieren, so das Unternehmen

In der Studie wurde Elevidys im Vergleich zu einem Placebo an Jungen im Alter von 4 bis 7 Jahren getestet, die noch nicht die Fähigkeit zu gehen verloren hatten

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