FOKUS 3-Altimmunes Medikament gegen Lebererkrankungen zeigt Vorteile in Studie, aber Investoren bleiben unbeeindruckt

- von Padmanabhan Ananthan

19. Dez (Reuters) - Altimmune ALT.O sagte am Freitag, dass sein experimentelles Medikament zur Behandlung von Lebererkrankungen zu einer Gewichtsabnahme und verbesserten Markern für die Narbenbildung und die Gesundheit des Organs führte, basierend auf nicht-invasiven Tests nach 48 Wochen Behandlung in einer Mid-Stage-Studie, aber das Fehlen von Biopsie-basierten Daten ließ die Investoren enttäuscht.

Das Unternehmen entwickelte das Medikament, Pemvidutid, zur potenziellen Behandlung der metabolischen Dysfunktion-assoziierten Steatohepatitis oder MASH - einer schweren Lebererkrankung, die sich entwickelt, wenn Fettansammlungen eine Entzündung des Organs verursachen.

Die im Juni veröffentlichten Studienergebnisse (link) nach 24 Wochen zeigten, dass das Medikament die Anzeichen von Lebervernarbung nicht verbessert hat und im Vergleich zu Placebo nicht signifikant genug war. Am Freitag brachen die Aktien des Unternehmens um mehr als 20 Prozent auf 3,92 Dollar ein.

Während nicht-invasive Tests (NIT) darauf hindeuten, dass die antifibrotische Aktivität von Woche 24 bis Woche 48 anhielt, wurden zum zweiten Zeitpunkt keine Leberbiopsien entnommen, so dass die vorhandenen Daten vor dem Beginn einer Studie in der Spätphase kein aussagekräftiges Derisking von Pemvidutid zulassen, sagte William Blair-Analyst Andy Hsieh.

"Die FDA bleibt bei ihrer Haltung, dass biopsiebasierte Endpunkte für die (beschleunigte) Zulassung erforderlich sind, und wir sind der Ansicht, dass NITs diese Anforderung wahrscheinlich nicht ersetzen werden", sagte er.

Altimmune gab an, dass sein Medikament eine signifikante Verringerung der wichtigsten nicht-invasiven Messgrößen für Lebergesundheit und -entzündung, einschließlich des Leberfettgehalts, gezeigt hat.

Das Unternehmen plant, im nächsten Jahr eine Studie im Spätstadium für Pemvidutid zu beginnen, das zur gleichen Medikamentenklasse gehört wie die als GLP-1-Agonisten bekannten NOVOb.CO Wegovy und Ozempic von Novo Nordisk und LLY.N Mounjaro und Zepbound von Eli Lilly, und das separat als Adipositastherapie untersucht wird.

Laut Altimmune verloren die Patienten mit der höheren Dosis von 1,8 mg nach 48 Wochen durchschnittlich 7,5 Prozent ihres Körpergewichts, ohne Anzeichen eines Plateaus, verglichen mit 0,2 Prozent unter Placebo.

Altimmune sagte in einer Telefonkonferenz, dass die 2,4mg-Dosis in die Studie in der Spätphase aufgenommen werden würde.

Rezdiffra von Madrigal Pharmaceuticals MDGL.O ist neben Wegovy von Novo (link) für MASH zugelassen.