FOKUS 3-Zelltherapie von Kyverna verbessert Mobilität in Studie in der Mitte des Stadiums

- von Kamal Choudhury

15. Dez (Reuters) - Kyverna Therapeutics KYTX.O sagte, dass seine experimentelle Zelltherapie das Hauptziel erreicht hat, die Gehfähigkeit der Patienten "signifikant" zu verbessern und die Muskelsteifheit in einer Studie im mittleren Stadium für eine seltene Erkrankung ohne zugelassene Behandlungen zu reduzieren.

Die Aktien des Unternehmens, das eine Zulassung in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2026 anstrebt, stiegen am Montag im frühen Handel um 45 Prozent auf ein Jahreshoch von 12,73 Dollar.

Die Therapie, miv-cel, wurde bei Patienten mit dem Stiff-Person-Syndrom getestet, einer seltenen Autoimmunerkrankung, bei der die Muskeln steif werden und schmerzhafte Krämpfe auftreten, die häufig den Rücken und die Beine betreffen.

Die Studiendaten sind ein "Best-Case-Szenario für Kyverna" mit überzeugender Wirksamkeit, sagte Thomas Smith, Analyst bei Leerink Partners.

An der Zulassungsstudie, mit der Daten für die behördliche Zulassung gewonnen werden sollen, nahmen 26 Patienten teil, bei denen andere Behandlungen keine Besserung brachten. Sie erhielten eine Einzeldosis des Medikaments und wurden 16 Wochen lang beobachtet.

Die Gehgeschwindigkeit verbesserte sich nach 16 Wochen im Median um 46 Prozent, wobei 81 Prozent der Patienten klinisch bedeutsame Fortschritte erzielten und zwei Drittel der Patienten keine Gehhilfen mehr benötigten. Alle Patienten konnten andere immunsupprimierende Medikamente absetzen.

Die Therapie war nach Angaben des Unternehmens im Allgemeinen gut verträglich.

Die CAR-T-Zell-Therapie funktioniert mit Hilfe der Immunzellen des Patienten, die so verändert werden, dass sie die Zellen, die die Erkrankung verursachen, finden und entfernen.

Die Standardbehandlung umfasst in der Regel Muskelrelaxantien wie Diazepam oder Baclofen und kann bei anhaltenden Symptomen Immuntherapien wie intravenöses Immunglobulin, Steroide oder Rituximab umfassen.

Nach Angaben des Unternehmens sollen zunächst 2.000 bis 2.500 Patienten, d. h. etwa 30 Prozent bis 40 Prozent der diagnostizierten Patienten, behandelt werden, die auf Off-Label-Immuntherapien nicht ausreichend angesprochen haben.