
25. Nov - Aktien des Arzneimittelentwicklers Sarepta Therapeutics SRPT.O steigen im frühen Handel um 2,1% auf 19,78 Dollar
Das Unternehmen teilt mit, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA den Beginn einer neuen Studie genehmigt hat, in der getestet werden soll, ob die Zugabe eines zusätzlichen immunsuppressiven Medikaments die Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie für Patienten, die nicht mehr laufen können, sicherer machen kann
DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die vor allem bei Jungen und jungen Männern zu fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund führt
Die Studie im Frühstadium umfasst ~25 Patienten, die nicht mehr gehen können, so Co
Die Patienten erhalten die Gentherapie Elevidys von Co plus Sirolimus, um das Risiko schwerer Leberkomplikationen zu senken - RNA
Die Therapie ist für Kinder ab vier Jahren, die laufen können, zugelassen, nicht aber für diejenigen, die nicht mehr laufen können, da Sicherheitsbedenken bestehen - RNA
Einschließlich der Sitzungsbewegung ist die Aktie im Jahresverlauf um ~85% gefallen