FOKUS 1-Agios-Aktien stürzen wegen gemischter Ergebnisse bei Sichelzellen-Medikamentenstudie ab

- von Siddhi Mahatole

19. Nov (Reuters) - Agios Pharmaceuticals AGIO.O sagte am Mittwoch, dass sein Sichelzellkrankheitsmedikament eines seiner beiden Hauptziele in einer Studie im Spätstadium bei Patienten im Alter von 16 Jahren und älter erreicht hat, aber keine statistisch signifikante Verringerung der Schmerzkrisen zeigen konnte, wodurch die Aktien des Unternehmens im Morgenhandel um 50 Prozent fielen.

Obwohl das Medikament Mitapivat die Hämoglobinwerte verbesserte, gelang es nicht, die Schmerzkrisen bei Sichelzellenanämie zu reduzieren, d.h. die lähmenden Schmerzepisoden, die ein Kennzeichen der Sichelzellenanämie sind, wodurch eines der beiden Hauptziele der Studie verfehlt wurde.

Bei der Sichelzellkrankheit werden die normalerweise runden, flexiblen roten Blutkörperchen starr und sichelförmig, wodurch sie in kleinen Blutgefäßen stecken bleiben und schwere Schmerzkrisen auslösen.

In der Studie erreichten 40,6 Prozent der Patienten, die Mitapivat erhielten, einen signifikanten Anstieg des Hämoglobins, verglichen mit 2,9 Prozent der Patienten, die Placebo erhielten.

Die Behandlung verfehlte auch ein sekundäres Ziel, nämlich den Müdigkeitsscore, der angibt, wie müde sich die Patienten nach der Behandlung im Alltag fühlen.

"Wir denken, dass die Investoren beide Endpunkte erreicht sehen wollten, und daher sind wir der Ansicht, dass die Ergebnisse hinter den Erwartungen zurückbleiben", sagte Tessa Romero, Analystin bei J.P. Morgan, und fügte hinzu, dass das Ziel der Verringerung starker Schmerzen "einstimmig als schwieriger zu erreichen angesehen wurde, was uns mehr Maß halten ließ."

Drei Patienten, die Mitapivat erhielten, und zwei, die ein Placebo bekamen, starben während der Studie, aber keiner der Todesfälle stand nach Angaben des Unternehmens mit der Behandlung in Zusammenhang.

Mitapivat, das unter dem Namen Pyrukynd vertrieben wird, ist in den USA bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit Pyruvatkinase-Mangel zugelassen.

Agios sagte, dass es plant, die US-Zulassung für Mitapivat bei Sichelzellanämie nach einem Treffen mit der FDA im ersten Quartal 2026 anzustreben.