FOKUS 3-US FDA genehmigt Arrowheads Medikament gegen genetische Störungen

- von Padmanabhan Ananthan und Christy Santhosh

18. Nov (Reuters) - Die US Food and Drug Administration (FDA) hat das Medikament von Arrowhead Pharmaceuticals ARWR.O gegen eine Art genetische Störung, die zu extrem hohen Blutfettwerten führt, zugelassen, teilte das Unternehmen am Dienstag mit und ließ seine Aktien um mehr als 4 Prozent steigen.

Die Zulassung markiert das erste Produkt von Arrowhead auf dem Markt und die zweite in den USA zugelassene Behandlung für eine Erbkrankheit, die als familiäres Chylomikronämie-Syndrom bekannt ist.

Die jährlichen Großhandelskosten des Medikaments, das unter dem Markennamen Redemplo vertrieben wird, belaufen sich auf 60.000 US-Dollar, so CEO Christopher Anzalone gegenüber Analysten in einer Telefonkonferenz.

Das Medikament wird in den USA noch vor Ende des Jahres erhältlich sein.

FCS ist eine seltene Erbkrankheit, die durch Defekte in der Lipoproteinlipase verursacht wird, einem Enzym, das für den Abbau von Fettpartikeln verantwortlich ist, was zu sehr hohen Triglyzeridwerten im Blut führt.

Die Störung verursacht Symptome wie Bauchschmerzen und in schweren Fällen eine akute Bauchspeicheldrüsenentzündung.

Das monatlich injizierbare Medikament Tryngolza von Ionis Pharmaceuticals IONS.O ist ebenfalls zur Behandlung dieser Erkrankung zugelassen. Es wurde im Dezember 2024 auf den Markt gebracht und brachte im dritten Quartal 2025 32 Millionen US-Dollar ein.

Redemplo, mit Injektionen alle drei Monate, bietet einen bequemeren Dosierungsplan, sagte Anzalone gegenüber Reuters vor der Zulassung.

Das Medikament nutzt eine RNA-basierte Technologie, um die Produktion von Apolipoprotein C-III zu reduzieren, einem Protein, das den Fettstoffwechsel reguliert.

"Wir glauben, dass das Medikament von Arrowhead einen größeren Marktanteil erobern wird", sagte Madison El-Saadi, Analyst bei B. Riley Securities, im Vorfeld der Entscheidung und fügte hinzu, dass Redemplo ein besseres Profil als Tryngolza von Ionis habe.

Analysten erwarten im Durchschnitt, dass das Medikament bis 2031 etwa 1,4 Milliarden Dollar einbringen wird, so die von LSEG zusammengestellten Daten.

In einer Studie mit 75 Patienten in der Spätphase reduzierte Redemplo die Triglyceride, ein Hauptmerkmal der Krankheit, um 80 Prozent und verringerte das Risiko einer Pankreatitis um 83 Prozent gegenüber Placebo.

Arrowhead ist für Redemplo eine Partnerschaft mit Sanofi SASY.PA eingegangen und hat dem französischen Arzneimittelhersteller die Exklusivrechte für die Entwicklung und Vermarktung des Medikaments im Großraum-Flugzeug China übertragen.