FOKUS 1-US-Zulassungsbehörde FDA stoppt Gentherapie-Studie von Tenaya zur Behandlung einer seltenen Herzerkrankung

07. Nov (Reuters) - Tenaya Therapeutics TNYA.O teilte am Freitag mit, dass die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration die klinische Erprobung einer experimentellen Gentherapie für eine seltene vererbte Herzkrankheit gestoppt hat.

Die Aktien des Unternehmens fielen im erweiterten Handel um mehr als 20%.

In der frühen bis mittleren Phase der Studie wurde Tenayas Therapie TN-201 bei Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie getestet, die mit Mutationen im MYBPC3-Gen einhergeht. Bei dieser Erkrankung verdickt sich der Herzmuskel abnormal, wodurch seine Fähigkeit, das Blut effektiv zu pumpen, eingeschränkt wird.

Die FDA verlangte Änderungen am Studienprotokoll, um die Patientenüberwachung und die Behandlung mit Immunsuppressiva zu standardisieren, die verhindern, dass der Körper die Gentherapie abstößt.

Tenaya erklärte, die Entscheidung der FDA stütze sich in erster Linie auf Daten, die zuvor im Sommer 2025 vom unabhängigen Sicherheitsausschuss der Studie geprüft wurden. Dieses Gremium kam zu dem Schluss, dass TN-201 ein akzeptables Sicherheitsprofil aufweist und erlaubte die Erweiterung der Studie auf zwei verschiedene Dosierungen.

Das Unternehmen erklärte, dass es mit der FDA zusammenarbeite, um die Bedenken auszuräumen, und plant, die Dosierung bei den Patienten wieder aufzunehmen, sobald die Protokolländerungen an den Prüfzentren umgesetzt sind.

Tenaya geht nicht davon aus, dass die Verzögerung die geplanten Datenveröffentlichungen oder den gesamten Entwicklungszeitplan für die Therapie verzögern wird.