Sarepta bricht ein, da der Rückschlag bei der Gentherapie zu den Problemen in der Medikamentenpipeline beiträgt

04. Nov (Reuters) - Die Aktien von Sarepta SRPT.O sanken am Dienstag vor der Börsenglocke um 36 Prozent, nachdem eine Studie für zwei Gentherapien gegen eine Muskelschwundkrankheit das Hauptziel verfehlt hatte, was die Bedenken über die Behandlungspipeline des Unternehmens noch verstärkte.

Der jüngste Rückschlag kommt, nachdem Sareptas meistverkaufte Gentherapie, Elevidys, im Juli kurzzeitig vom Markt genommen wurde, nachdem drei Patienten an akutem Leberversagen gestorben waren. Die Aktie hat in diesem Jahr etwa 80 Prozent ihres Wertes verloren.

Die jüngste Studie (link) nahm 225 Patienten im Alter von 6 bis 13 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf und testete Casimersen und Golodirsen, die zu einer Klasse von Medikamenten gehören, die als Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere oder PMOs bezeichnet werden und die helfen sollen, funktionelles Dystrophin-Protein zu produzieren.

"Das Scheitern der... Studie verschärft Sareptas Probleme im DMD-Bereich, da sowohl die Gentherapie als auch jetzt das PMO-Franchise wahrscheinlich einer zunehmenden Kontrolle durch die Behörden, die Kostenträger und die Ärzte ausgesetzt sein werden", so die Analysten von Baird.

Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene genetische Störung, die vor allem Jungen betrifft und im Laufe der Zeit zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskeln führt.

"Der Fehlschlag ist nicht völlig überraschend, sorgt aber für eine gewisse Unsicherheit in Bezug auf das Basisgeschäft", sagte Brian Abrahams, Leiter der globalen Gesundheitsforschung bei RBC Capital Markets.

"Die Pipeline könnte Potenzial haben, aber es ist noch zu früh, um die Nadel sinnvoll zu bewegen."

Während die Patienten nach 96 Wochen numerische Fortschritte beim Erklimmen von vier Stufen zeigten, war der Unterschied statistisch nicht signifikant.

Sarepta sagte, dass die COVID-19-Pandemie die Studienteilnahme und die Datenerfassung gestört hat, was die Ergebnisse möglicherweise beeinträchtigt hat, und dass das Unternehmen plant, sich mit der US-Gesundheitsbehörde FDA zu treffen, um die Umwandlung der derzeitigen beschleunigten Zulassungen der Medikamente in volle Zulassungen zu besprechen.

Das Unternehmen meldete am Montag (link) für das dritte Quartal einen Umsatz von 399,4 Millionen US-Dollar und übertraf damit die durchschnittliche Erwartung der Analysten von 338,7 Millionen US-Dollar.