KORRIGIERT-FOKUS 3-BridgeBios Medikament gegen seltene Kalziumstörung erzielt Erfolg in der Spätphase der Studie

- von Padmanabhan Ananthan

29. Okt (Reuters) - Das experimentelle Medikament von BridgeBio Pharma BBIO.O gegen eine seltene genetische Erkrankung, die einen niedrigen Kalziumspiegel im Blut verursacht, hat alle Haupt- und Nebenziele in einer Studie im Spätstadium erreicht, teilte das Unternehmen am Mittwoch mit.

In der Studie erreichten 76 Prozent von 67 Patienten nach 24 Wochen Behandlung mit Encaleret die Zielwerte für Kalzium sowohl im Blut als auch im Urin, verglichen mit nur 4 Prozent, als dieselben Patienten zu einem früheren Zeitpunkt in der Studie eine Standardbehandlung erhielten.

Encaleret ist ein potenzielles Medikament zur Behandlung der autosomal dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1), die zu niedrigen Kalziumwerten im Blut und hohen Kalziumwerten im Urin führt, was wiederum Muskelkrämpfe, Spasmen und manchmal Nierenprobleme zur Folge hat.

"Wir planen, dieses Medikament so schnell wie möglich einer breiten Masse von Patienten zur Verfügung zu stellen", sagte BridgeBio-CEO Neil Kumar in einer Telefonkonferenz.

Einundneunzig Prozent der Patienten, die Encaleret einnahmen, steigerten ihren natürlichen Parathormonspiegel über die untere Normgrenze, verglichen mit nur 7 Prozent der Patienten, die die Standardbehandlung erhielten.

Die Daten positionieren BridgeBio an der Spitze der ersten zielgerichteten Therapie für diese seltene genetische Störung, die möglicherweise die Zulassung erhält.

"Unser Motor ist gebaut, unser Konzept hat sich bewährt, und wir sind gut vorbereitet, um einen weiteren erfolgreichen Blockbuster auf den Markt zu bringen", sagte Matt Outten, der kaufmännische Leiter von BridgeBio.

Das Flaggschiff von BridgeBio, Attruby, zur Behandlung einer tödlichen Herzerkrankung, die als Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) bekannt ist, erzielte im zweiten Quartal 2025 einen Umsatz von 71,5 Millionen US-Dollar.

Cory Kasimov, Analyst bei Evercore ISI, bezeichnete die jüngsten Encaleret-Daten zusammen mit den vorangegangenen Daten aus dem späten Stadium (link) seines experimentellen Muskelstörungsmedikaments BBP-418 gegen Gliedergürtel-Muskeldystrophie als "klaren Sieg", der den Weg des Unternehmens hin zu einem Biotech-Unternehmen mit mehreren Produkten weiter stärkt.

Die derzeitige Standardbehandlung für ADH1, für die es in den USA keine von der FDA zugelassenen Therapien gibt, umfasst Kalziumpräparate und aktive Vitamin-D-Analoga. Diese Therapien erhöhen jedoch häufig den Kalziumspiegel im Urin, was zu Nierenkomplikationen führen kann.

Encaleret wurde gut vertragen, und es gab keine behandlungsbedingten Abbrüche, so das Unternehmen, das seinen Zulassungsantrag für das Medikament in der ersten Hälfte des Jahres 2026 einreichen will.