FOKUS 2-Rocket Pharmaceuticals zieht US-Antrag für Gentherapie bei Blutkrankheit zurück

03. Okt (Reuters) - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O teilte am Freitag mit, dass es seinen Antrag auf Zulassung seiner experimentellen Gentherapie für eine seltene vererbte Blutkrankheit in den USA zurückgezogen hat.

Das Unternehmen gab an, dass dieser Schritt aus geschäftsstrategischen Gründen erfolgte und nicht wegen Bedenken hinsichtlich der Sicherheit oder Wirksamkeit der Therapie RP-L102.

Die Gentherapie wurde bei Patienten mit Fanconi-Anämie getestet, einer Erkrankung, bei der ein gestörtes Knochenmark die Produktion von Blutzellen reduziert.

Nach Angaben der National Institutes of Health ist weltweit etwa 1 von 136.000 Neugeborenen von dieser Krankheit betroffen.

Der Rückzug bewahrt die Fähigkeit des Unternehmens, zu einem späteren Zeitpunkt mit den Aufsichtsbehörden in Kontakt zu treten, wenn es in der Lage ist, einen externen Partner zu finden, um das Programm voranzutreiben, sagte Rocket.

Das Unternehmen fügte hinzu, dass es neue interne Ausgaben für die Therapie gestoppt und auch seinen Antrag auf europäische Zulassung im Juli zurückgezogen habe.

Die US Food and Drug Administration (FDA) hatte (link) eine Studie zur Erprobung von Rockets Gentherapie RP-A501 für eine genetische Störung namens Danon-Krankheit in der Mitte der Studie gestoppt, nachdem ein Patient an einer seltenen Komplikation gestorben war. Die Behörde hob (link) den klinischen Stopp im August auf.