FOKUS 2-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt die Zulassung der Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit durch Fortress Bio und Zydus ab

01. Okt (Reuters) - Fortress Biotech FBIO.O teilte am Mittwoch mit, dass die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung des Medikaments abgelehnt hat, das das Unternehmen zusammen mit dem indischen Arzneimittelhersteller Zydus Lifesciences ZYDU.NS für eine seltene genetische Krankheit entwickelt, die die Kupferaufnahme bei Kindern beeinträchtigt.

Die Aktien von Fortress mit Sitz in Florida fielen im Morgenhandel um 34% auf 2,43 Dollar.

Die FDA wies in ihrem "Complete Response Letter" auf Mängel in der Anlage hin, in der das Medikament CUTX-101 hergestellt wird, sagte das Unternehmen und fügte hinzu, dass die Aufsichtsbehörde keine Probleme mit Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten angeführt habe.

Das Medikament wird zur Behandlung der Menkes-Krankheit entwickelt, bei der die Patienten von Geburt an nicht in der Lage sind, Kupfer aus der Nahrung aufzunehmen. Die Krankheit wird durch Mutationen in einem Gen verursacht, das für den Kupfertransport im Körper verantwortlich ist.

Die Krankheit betrifft vor allem männliche Säuglinge. Nach Angaben der Unternehmen gehen jüngste Schätzungen von einer Prävalenz von 1 zu 34.810 bis hin zu 1 zu 8.664 männlichen Lebendgeburten aus.

Sentynl Therapeutics, ein Unternehmen, das sich zu 100 Prozent im Besitz von Zydus befindet, hatte die Entwicklung und Vermarktung von CUTX-101 im Dezember 2023 übernommen. Sentynl plant, sich mit der FDA zu treffen und den Antrag erneut einzureichen, nachdem die Probleme behoben wurden, so Fortress weiter.

Das experimentelle Medikament hatte eine vorrangige Prüfung erhalten und wird durch Studien gestützt, die eine verbesserte Gesamtüberlebenszeit bei frühem Behandlungsbeginn zeigten, so Fortress.