FOKUS 3-Acadia stoppt die Entwicklung einer Therapie für seltene Krankheiten nach gescheiterter Studie

- von Sneha S K

24. Sep (Reuters) - Acadia Pharmaceuticals ACAD.O sagte am Mittwoch, dass es die Entwicklung seiner intranasalen Therapie zur Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung einstellen wird, nachdem es in einer Studie im Spätstadium keinen Nutzen bei Patienten zeigen konnte.

Die Aktien des Unternehmens fielen im vorbörslichen Handel um 11,7% auf 20,83 Dollar.

Acadia testete eine intranasale Formulierung von Carbetocin, oder ACP-101, als mögliche Behandlung für Hyperphagie, oder Gefühle von intensivem und anhaltendem Hunger, bei Patienten mit einer genetischen Störung namens Prader-Willi-Syndrom.

ACP-101 zeigte keine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo in Bezug auf das Hauptziel der Studie, bei dem Veränderungen der Hyperphagie bei den Patienten gemessen wurden. Die Therapie erreichte auch keines der sekundären Ziele, so das Unternehmen.

"Angesichts dieser Ergebnisse beabsichtigen wir nicht, intranasales Carbetocin weiter zu untersuchen", sagte Elizabeth Thompson, Leiterin der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Acadia.

Analysten sagten, dass die Investoren im Vorfeld der Ergebnisse skeptisch waren, da frühere Daten aus Studien in der Spätphase zeigten, dass eine höhere Dosis von Carbetocin ebenfalls nicht statistisch signifikant war.

"Obwohl die Erwartungen für einen Erfolg angesichts der fehlenden Dosisreaktion wahrscheinlich etwas geringer waren, hätte ein Erfolg bei PWS für Acadia einen bedeutenden Vorteil bedeutet und das Unternehmen für die Kommerzialisierung seines dritten Produkts aufstellen können", sagte Evan Seigerman, Analyst bei BMO Capital Markets.

Die 12-wöchige Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit einer 3,2-Milligramm-Dosis von ACP-101, die dreimal täglich bei 175 Kindern und Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom im Alter von fünf bis 30 Jahren eingenommen wurde. Die Sicherheit und Verträglichkeit von intranasalem Carbetocin stimmte mit früheren klinischen Studien überein, so Acadia.

Die schwächende Krankheit, von der etwa 50.000 Menschen in den USA betroffen sind, beeinträchtigt alltägliche Aspekte des Lebens wie Essen, Verhalten und Stimmung.

Die Aktien des Konkurrenten Soleno Therapeutics SLNO.O stiegen vorbörslich um 14%, da das Unternehmen derzeit die einzige zugelassene (link) Behandlung für Hyperphagie hat, eine einmal täglich oral einzunehmende Pille namens Vykat XR.