FOKUS 3-US-Zulassungsbehörde FDA lehnt die Zulassung des Muskelschwäche-Medikaments von Scholar Rock ab; Aktien fallen

- von Puyaan Singh und Sriparna Roy

23. Sep (Reuters) - Scholar Rock SRRK.O teilte am Dienstag mit, dass die US-Gesundheitsbehörde die Zulassung seines Medikaments für eine seltene neuromuskuläre Erkrankung unter Berufung auf Probleme in einer Produktionsstätte eines Drittanbieters abgelehnt hat, wodurch die Aktien des Unternehmens im vorbörslichen Handel um 12 Prozent fielen.

Scholar Rock setzt auf Apitegromab, um sein Wachstum und seine Rentabilität zu steigern. Das Medikament wird zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie und zum Muskelerhalt bei Adipositas getestet.

Analysten schätzen, dass Apitegromab nach seiner Zulassung bis Anfang der 2030er Jahre einen Umsatz von fast 2 Milliarden Dollar einbringen könnte.

Der so genannte Complete Response Letter der US Food and Drug Administration bezieht sich auf Probleme, die bei einer Routineinspektion der Abfüllanlage von Catalent in Indiana festgestellt wurden, die von Novo Nordisk NOVOb.CO übernommen wurde, so das Unternehmen. Die Beobachtungen der Agentur seien nicht spezifisch für das Medikament, fügte es hinzu.

Die Medikamente von Regeneron REGN.O waren in letzter Zeit von Verzögerungen und Ablehnungen betroffen (link), nachdem die Behörde Inspektionen in der Anlage von Catalent in Indiana durchgeführt hatte.

Scholar Rock sagte, es werde seinen Antrag auf Marktzulassung für Apitegromab erneut einreichen, nachdem Catalent die von der FDA aufgeworfenen Probleme behoben hat.

Mindestens drei Analysten gehen davon aus, dass sich die jüngste Entwicklung nicht auf die Wahrscheinlichkeit einer Zulassung des Medikaments auswirken wird.

"Da einige mit einer termingerechten Zulassung rechnen und kein konkretes Datum für eine geplante Lösung genannt wurde, könnten einige Anleger eher negativ auf die Ungewissheit reagieren", sagte Evan Seigerman, Analyst bei BMO Capital Markets, der davon ausgeht, dass das Problem in weniger als drei Monaten gelöst sein wird.

Die spinale Muskelatrophie ist nach Angaben der US-Regierung die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen und betrifft etwa 1 von 10.000 Menschen. Sie hindert den Körper daran, ein Protein zu produzieren, das für die neuromuskuläre Entwicklung notwendig ist, so dass die Kinder zu schwach sind, um zu gehen, zu sprechen und zu schlucken.

Scholar Rock konkurriert mit mindestens einem Dutzend anderer Unternehmen im Wettlauf um die Entwicklung von Behandlungen, die Menschen helfen, Gewicht zu verlieren, ohne Muskeln abzubauen.

Es wird erwartet, dass der Einsatz dieser muskelerhaltenden Behandlungen mit dem Einsatz von GLP-1-Medikamenten zur Behandlung von Fettleibigkeit, wie den äußerst beliebten Zepbound- und Wegovy-Injektionen von Eli Lilly LLY.N bzw. Novo Nordisk NOVOb.CO, zunehmen wird.