Jefferies: US-FDA-Programm günstig für Entwickler von Medikamenten gegen seltene Krankheiten

04. Sep - Das Maklerunternehmen Jefferies ist der Ansicht, dass ein neues Programm, das die Zulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten beschleunigen soll, für die Entwickler von Medikamenten in diesem Bereich vielversprechend ist

Anfang dieser Woche schlug die US-Arzneimittelbehörde FDA (link) ein neues Verfahren vor, um die Zulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten mit sehr kleinen Patientenpopulationen zu beschleunigen, einschließlich der Fälle, die durch Daten aus einarmigen klinischen Studien unterstützt werden

Nach Ansicht der Maklerfirma könnte die Entscheidung einen gewissen Vorteil bieten, wenn die FDA bei der Zulassungsschwelle von weniger als 1.000 Patienten, die von der Krankheit betroffen sind, Flexibilität zeigt

Jefferies sagt, dass Unternehmen wie BridgeBio Pharma BBIO.O, Sarepta Therapeutics SRPT.O, Dyne Therapeutics DYN.O und Rocket Pharmaceuticals RCKT.O "ermutigter" sein könnten, Behandlungen für Krankheiten mit kleineren Patientenpopulationen zu verfolgen, die einen gültigen Wirkmechanismus aufweisen

Bis zum letzten Börsenschluss fiel RCKT um 73,6 Prozent, DYN um 42,7 Prozent und SRPT um 84,4 Prozent im Jahresverlauf