FOKUS 2-Aktien von Precigen steigen nach der Zulassung der ersten Therapie für eine seltene Atemwegserkrankung durch die US FDA

- von Sneha S K und Kamal Choudhury

15. Aug (Reuters) - Die Immuntherapie von Precigen PGEN.O zur Behandlung einer seltenen Atemwegserkrankung ist die erste Behandlung, die in den USA für diese Erkrankung, die in der Regel häufige Operationen erfordert, zugelassen wurde, was die Aktien des Unternehmens am Freitag um 83 Prozent in die Höhe schnellen ließ.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat das Medikament Papzimeos zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose (RRP) - einer Erkrankung, bei der aufgrund einer Infektion mit dem humanen Papillomavirus (HPV) gutartige Tumore in den Atemwegen wachsen - zugelassen.

Ein charakteristischer Aspekt der RRP ist die Tendenz, dass die Tumore auch nach ihrer chirurgischen Entfernung zurückkehren. Die Krankheit kann tödlich verlaufen, da es keine Heilung gibt.

Die FDA-Zulassung basierte auf den Daten einer Studie im frühen bis mittleren Stadium, aus der hervorging, dass 51 Prozent der Patienten in den 12 Monaten nach der Behandlung nicht operiert werden mussten.

"Randomisierte Studien sind nicht immer erforderlich, um medizinische Produkte zuzulassen, und diese Zulassung ist ein Beweis für diese Philosophie", sagte Vinay Prasad, der vor kurzem zur FDA zurückgekehrt ist (link), um die Regulierung von Impfstoffen, Gentherapie und Blutprodukten zu überwachen.

Papzimeos soll eine Immunreaktion gegen Zellen anregen, die mit den HPV-Typen 6 und 11 infiziert sind - den Stämmen, die die Krankheit verursachen. Die Analysten von H.C. Wainwright schätzen den Spitzenumsatz des Medikaments auf 1,1 Milliarden Dollar im Jahr 2033.

"Wir können vielleicht endlich sagen, dass wir nicht mehr operieren müssen", sagte Kim McClellan, Präsidentin der Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation. McClellan selbst wurde im Alter von fünf Jahren mit RRP diagnostiziert und hat seither mehr als 250 Operationen hinter sich gebracht.

Precigen schätzt, dass es in den USA etwa 27.000 erwachsene RRP-Patienten gibt. Das Unternehmen reagierte nicht sofort auf eine Anfrage von Reuters nach einem Kommentar zum Preis der Behandlung.

Simon Best, außerordentlicher Professor für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde am Johns Hopkins Hospital, sagte, die Patienten warteten sehnsüchtig auf eine neue Behandlung.

"Es gibt nichts Frustrierenderes, als eine Operation durchzuführen und den Patienten dann sechs Monate später wiederkommen zu lassen"