FOKUS 3-Sarepta scheitert an EU-Unterstützung für Gentherapie von Muskelkrankheiten

- von Christy Santhosh und Mrinalika Roy

25. Jul (Reuters) - Sarepta Therapeutics SRPT.O ist es am Freitag nicht gelungen, die Unterstützung der europäischen Arzneimittelbehörde für seine Gentherapie zur Behandlung von Muskelkrankheiten zu erhalten. Das Unternehmen sieht sich einer intensiven behördlichen Prüfung gegenüber, nachdem zwei (link) Patienten in letzter Zeit im Zusammenhang mit der Behandlung gestorben sind.

Die Aktien des Unternehmens aus Cambridge, Massachusetts, brachen um 11 Prozent ein. Sie haben in diesem Jahr bisher 88,8 Prozent verloren.

Die negative Stellungnahme des EU-Ausschusses für Elevidys ist ein weiterer schwerer Rückschlag für das Unternehmen, das Anfang des Monats von der US-Gesundheitsbehörde angewiesen wurde, alle Lieferungen (link) der Gentherapie - der einzigen, die von ihr zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist - zu stoppen.

Sarepta hatte bereits die Verabreichung an nicht gehfähige Patienten, d. h. solche, die nicht selbständig gehen können, gestoppt und kam später der Aufforderung der US-Gesundheitsbehörde (link) nach, zusammen mit Roche ROG.S - seinem Partner außerhalb der USA - alle Lieferungen zu stoppen.

"Wir sind zwar enttäuscht über die negative Stellungnahme des CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use), verstehen aber die dringende Notwendigkeit, den Dialog und die Zusammenarbeit fortzusetzen, um Menschen mit Duchenne neue Therapien zu ermöglichen", sagte Louise Rodino-Klapac, Leiterin der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Sarepta.

DMD tritt vor allem bei Männern auf und betrifft 1 von 5.000 weltweit geborenen Jungen. Die durchschnittliche Lebenserwartung für Betroffene liegt bei 22 Jahren.

William Blair-Analyst Sami Corwin sagte, der Rückgang der Sarepta-Aktien spiegele die geringeren Einnahmen aus potenziellen zukünftigen Meilenstein- und Lizenzzahlungen von Roche wider.

"Obwohl wir glauben, dass die Möglichkeit besteht, dass der Lieferstopp für Elevidys in den USA vor Jahresende aufgehoben wird, insbesondere für junge und ambulante Patienten, wird die Ungewissheit die Aktie weiter unter Druck setzen."

Roche sagte am Freitag, man werde den Dialog mit der Europäischen Arzneimittelagentur fortsetzen, um einen möglichen Weg zu erkunden, Elevidys in der EU verfügbar zu machen.

Das Nutzen-Risiko-Profil bleibe bei ambulanten Patienten positiv, sagte der Schweizer Arzneimittelhersteller.

Sarepta sagte, dass es weiterhin mit der FDA in den USA zusammenarbeitet, um die jüngsten Sicherheitsbedenken in Bezug auf Elevidys auszuräumen.