FOKUS 1-EXKLUSIV-Sarepta sagt, dass es der Aufforderung der FDA, die Auslieferung der Gentherapie Elevidys zu stoppen, nicht nachkommen wird

- von Bhanvi Satija

19. Jul (Reuters) - Die US-Behörden forderten Sarepta Therapeutics SRPT.O am Freitag auf, die Lieferungen seiner Gentherapie Elevidys freiwillig zu stoppen, nachdem ein Muskeldystrophie-Patient, der eine andere, experimentelle Behandlung erhalten hatte, gestorben war, aber das Unternehmen sagte, es würde dies nicht tun.

Die Food and Drug Administration (FDA) kündigte diesen Schritt an und bestätigte damit einen früheren Bericht von Reuters, nachdem sie die Aufforderung bei einem Treffen mit Sarepta am Freitag ausgesprochen hatte.

Nach der Anfrage der FDA sagte das in Cambridge, Massachusetts, ansässige Unternehmen Sarepta in einer Erklärung, dass es die Therapie weiterhin an ambulante Patienten ausliefern wird, aber einen Stopp beibehalten wird, den es am 15. Juni für nicht-ambulante Patienten eingeführt hatte, nachdem es der FDA einen Fall von akutem Leberversagen bei einem Patienten gemeldet hatte, der nicht gehen konnte.

Sarepta sagte, es habe die Entscheidung "auf der Grundlage unserer umfassenden wissenschaftlichen Interpretation der Daten getroffen, die keine neuen oder veränderten Sicherheitssignale in der ambulanten Patientenpopulation zeigt."

Der kürzlich verstorbene 51-jährige Mann mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie nahm zwar kein Elevidys ein, seine experimentelle Therapie und Elevidys basieren jedoch auf einer ähnlichen Gentechnologie, so die FDA.

Die FDA teilte mit, dass sie die klinischen Studien zur Gliedergürtel-Muskeldystrophie aufgrund von Sicherheitsbedenken auf Eis gelegt hat.

Elevidys erhielt die traditionelle Zulassung (link) im Jahr 2024 für Patienten ab 4 Jahren mit der Genmutation der Duchenne-Muskeldystrophie, die laufen können, sowie eine beschleunigte, bedingte Zulassung für Patienten mit der muskelschwächenden Krankheit, die nicht laufen können, obwohl die Therapie in einer Studie in der Spätphase das Hauptziel verfehlte.

Ein weiterer Rückschlag war, dass die Aufsichtsbehörde der Gentherapie von Sarepta den Status einer Plattformtechnologie entzog, der die behördliche Prüfung vereinfachen kann und vergeben wird, wenn eine Technologie für mehrere Indikationen vielversprechend ist.

Die Sarepta-Aktie schloss mit einem Minus von 36 Prozent bei 14,08 Dollar. Am Freitag war die Aktie um über 40 Prozent auf ein Neunjahrestief gefallen, nachdem das Unternehmen den dritten Todesfall bei einem Patienten bekannt gegeben hatte.

Die Behörde hat die Kontrolle von Sarepta verstärkt, nachdem zwei Teenager, die Elevidys erhielten, in diesem Jahr gestorben sind. Alle drei Todesfälle wurden durch akutes Leberversagen verursacht und traten bei nicht gehfähigen Patienten auf.

eNTTÄUSCHUNG, BESORGNIS

Die FDA erklärte, dass sie weiterhin das Risiko eines akuten Leberversagens mit schwerwiegenden Folgen, einschließlich Krankenhausaufenthalt und Tod, bei Gentherapien mit der AAVrh74-Plattformtechnologie von Sarepta untersucht.

Wall-Street-Analysten sagten, der dritte Todesfall könnte Patienten zögern lassen, Elevidys zu verwenden. Patientengruppen sagten, die Entwicklungen um Elevidys seien besorgniserregend gewesen.

"Familien mit Duchenne-Muskeldystrophie kämpfen mit einer Mischung aus Enttäuschung, Besorgnis... und Unsicherheit über die Entscheidungen, die sie für ihre eigenen Kinder oder sich selbst treffen", sagte Debra Miller, Gründerin der gemeinnützigen Organisation CureDuchenne.

Am Mittwoch teilte Sarepta mit, dass es mit der FDA zusammenarbeite, um die Verpackung von Elevidys mit einem Warnhinweis über die Risiken der Lebertoxizität zu versehen.

Bei einer Telefonkonferenz mit Investoren am Freitag fragten Analysten Sarepta, warum das Unternehmen den jüngsten Todesfall am Mittwoch nicht bekannt gegeben habe, als es 500 Entlassungen und Kürzungen in seinem Programm für Gliedergürtelmuskeldystrophie ankündigte und dabei finanzielle Gründe anführte.

CEO Doug Ingram sagte, die Angelegenheit sei "weder wesentlich noch zentral" für das FOKUS vom Mittwoch gewesen und die Entscheidung, die Gentherapie-Studie zur Gliedergürtel-Muskeldystrophie zu beenden, sei unabhängig vom Tod des Patienten getroffen worden.

Das Unternehmen erklärte außerdem, dass die Leberprobleme kein neues Sicherheitssignal in der Studie darstellten. Einige Analysten, darunter auch die von BMO Capital Markets, warnten jedoch, dass Sareptas Umgang mit der Offenlegung die Glaubwürdigkeit des Managements beschädigen könnte.

Mindestens zwei Analysten fragten, ob es bei den Gentherapieprogrammen von Sarepta weitere Todesfälle gegeben habe. Das Unternehmen gab an, dass ihm über die drei bekannt gewordenen Fälle hinaus keine weiteren bekannt seien.