EXKLUSIV-US FDA fordert Sarepta auf, Lieferungen der Gentherapie Elevidys zu stoppen, so eine Insider

- von Bhanvi Satija

18. Jul (Reuters) - Die US Food and Drug Administration plant, Sarepta Therapeutics SRPT.O aufzufordern, freiwillig alle Lieferungen seiner Gentherapie Elevidys zu stoppen, sagte eine mit der Angelegenheit vertraute Insider am Freitag gegenüber Reuters.

Sarepta-Aktien schlossen mit einem Minus von 36% bei 14,08 Dollar. Während der Handelszeit stürzte die Aktie um mehr als 40 Prozent auf den schwächsten Stand seit mehr als neun Jahren ab, nachdem sie kurzzeitig angehalten und niedriger eröffnet wurde , nachdem ein dritter Todesfall bei einem Patienten im Zusammenhang mit seinen Gentherapien bekannt wurde.

Ein Unternehmenssprecher sagte, der Arzneimittelhersteller habe noch keine formelle Anfrage von der FDA erhalten.

Die Behörde hat ihre Prüfung von Sarepta seit dem Tod von zwei Teenagern Anfang des Jahres verstärkt , die Elevidys erhalten hatten, eine in den Vereinigten Staaten zugelassene Gentherapie zur Behandlung einer muskelschwächenden Krankheit namens Duchenne-Muskeldystrophie.

Am Freitag gab Sarepta den Tod eines dritten Patienten bekannt , eines 51-jährigen Mannes mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, der die experimentelle Gentherapie SRP-9004 erhalten hatte.

Wie die beiden Teenager starb er an akutem Leberversagen und war nicht gehfähig, d. h. er konnte nicht selbständig gehen. Sarepta hatte die Lieferung der Duchenne-Therapie an solche Patienten im Juni eingestellt .

Analysten an der Wall Street sagten, dass der dritte Todesfall das Zögern der Patienten bei der Verwendung von Elevidys verstärken könnte, da beide Therapien das gleiche Verabreichungsvehikel verwenden, das als Adeno-assoziierter Virusvektor bekannt ist.

Elevidys erhielt 2024 die herkömmliche Zulassung (link) für Patienten ab vier Jahren, die gehen können, sowie eine beschleunigte Zulassung für Patienten, die nicht gehen können, obwohl die Therapie in einer Studie in der Spätphase das Hauptziel nicht erreicht hatte.

Mitarbeiter der Behörde hatten seinerzeit eine Ablehnung der FDA-Zulassung empfohlen , doch die Patienten unterstützten die Behandlung, und Peter Marks, der ehemalige Leiter der FDA-Abteilung , die für die Zulassung von Gentherapien und Biologika zuständig ist, gab grünes Licht. Marks wurde im März dieses Jahres aus der Behörde gedrängt (link) und eine andere Leiterin der Gentherapie, Nicole Verdun, verließ die Behörde letzten Monat.

Patientengruppen sagten, die Entwicklungen um Elevidys seien besorgniserregend.

"Familien mit Duchenne-Muskeldystrophie kämpfen mit einer Mischung aus Enttäuschung, Sorge um die behandelten Patienten mit schwerem Leberversagen und Unsicherheit über die Entscheidungen, die sie für ihre eigenen Kinder oder sich selbst treffen", sagte Debra Miller, Gründerin und Geschäftsführerin der gemeinnützigen Organisation CureDuchenne.

Das Unternehmen teilte am Mittwoch mit, dass es mit der FDA zusammenarbeite, um die Verpackung von Elevidys um einen Warnhinweis zu den Sicherheitsrisiken im Zusammenhang mit der Lebertoxizität zu ergänzen; diese WDHLG sei noch nicht abgeschlossen.

Zuvor hatte FDA-Kommissar Marty Makary am Freitag gegenüber Bloomberg News erklärt, er prüfe "sehr genau", ob eine Gentherapie von Sarepta auf dem Markt bleiben sollte.

Die Insider sagte Reuters, dass Sarepta "bald" den FDA-Status verlieren könnte , der der für die Gentherapie SRP-9003 verwendeten Plattformtechnologie verliehen wurde .

Dieser Status erlaubt es, Technologien für mehr als eine Art von neuen Medikamenten zu verwenden. Sarepta plant, der FDA noch in diesem Jahr Daten aus einer Studie mit SRP-9003 vorzulegen.

GLAUBWÜRDIGKEIT DES MANAGEMENTS

In einer Telefonkonferenz für Investoren am Freitag sah sich Sarepta mit Fragen von Analysten konfrontiert, warum das Unternehmen den jüngsten Todesfall eines Patienten am Mittwoch nicht bekannt gegeben hatte , als es 500 Entlassungen und Kürzungen bei seinem Programm für Gliedergürtelmuskeldystrophie aus finanziellen Gründen ankündigte.

CEO Doug Ingram sagte, die Angelegenheit sei "weder wesentlich noch zentral" für das FOKUS vom Mittwoch , das sich auf die Umstrukturierung des Unternehmens konzentriert hatte. Er sagte, die Entscheidung, die Gentherapie-Studie zur Gliedergürtel-Muskeldystrophie zu beenden, sei unabhängig vom Tod des Patienten getroffen worden.

Das Unternehmen sagte auch, dass die Leberprobleme kein neues Sicherheitssignal in der Studie darstellten, und wiederholte, dass es die Programme aus finanziellen Gründen gestoppt habe . Einige Analysten, darunter auch die von BMO Capital Markets, warnten jedoch , dass Sareptas Umgang mit der Offenlegung der Glaubwürdigkeit des Managements schaden könnte .

Mindestens zwei Analysten fragten, ob es bei den Gentherapieprogrammen von Sarepta weitere Todesfälle gegeben habe. Das Unternehmen sagte, dass ihm über die drei bekannt gegebenen Fälle hinaus keine weiteren bekannt seien.

"Sollte sich das Risikoprofil von Elevidys ändern, würden wir dies in erster Linie Ärzten und Patienten mitteilen, und dann natürlich auch den Investoren", sagte Ingram.