EXKLUSIV-US FDA fordert Sarepta auf, Lieferungen der Gentherapie Elevidys zu stoppen, so eine Insider

- von Bhanvi Satija

18. Jul (Reuters) - Die US Food and Drug Administration plant, Sarepta Therapeutics SRPT.O aufzufordern, freiwillig alle Lieferungen seiner Gentherapie Elevidys zu stoppen, sagte eine mit der Angelegenheit vertraute Insider am Freitag gegenüber Reuters.

Die Aktien von Sarepta fielen um über 40 Prozent auf 12,81 Dollar, den niedrigsten Stand seit mehr als neun Jahren, nachdem sie kurzzeitig gestoppt wurden.

Ein Unternehmenssprecher sagte, der Arzneimittelhersteller habe noch keine formelle Anfrage erhalten.

Seit dem Tod zweier Teenager Anfang des Jahres, die Elevidys, eine in den USA zugelassene Gentherapie zur Behandlung der muskelschwächenden Duchenne-Muskeldystrophie, erhalten hatten , hat sich die Aufmerksamkeit der Behörde gegenüber Sarepta verschärft .

Am Freitag gab Sarepta den Tod eines dritten Patienten bekannt - eines 51-jährigen Mannes mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, der die experimentelle Gentherapie SRP-9004 erhalten hatte.

Wie die beiden Teenager starb er an akutem Leberversagen und war nicht gehfähig, d. h. er konnte nicht selbstständig gehen. Im Juni stoppte Sarepta die Auslieferung der Therapie ansolche Patienten.

Wall-Street-Analysten haben gesagt, dass der dritte Todesfall das Zögern der Patienten bei der Verwendung von Elevidys verstärken könnte, da beide Therapien das gleiche Verabreichungsvehikel verwenden, das als Adeno-assoziierter Virusvektor bekannt ist.

Das Unternehmen ist dabei, die Bezeichnung für Elevidys zu ändern, und die FDA wird die WDHLG durchsetzen, sagte die Insider am Freitag gegenüber Reuters .

Zuvor hatte der FDA-Kommissar Marty Makary in einem Interview mit Bloomberg News erklärt, dass er sich die Frage, ob eine Gentherapie von Sarepta auf dem Markt bleiben sollte, genau ansehen werde.

GLAUBWÜRDIGKEIT DES MANAGEMENTS

In einer Telefonkonferenz für Investoren am Freitag sah sich Sarepta mit gezielten Fragen von Analysten konfrontiert, warum das Unternehmen den jüngsten Todesfall eines Patienten nicht früher in der Woche bekannt gegeben habe.

CEO Doug Ingram sagte, die Angelegenheit sei "weder wesentlich noch zentral" für das FOKUS vom Mittwoch , das sich auf die Umstrukturierung des Unternehmens konzentriert hatte.

"Dieses Ereignis trat in einer Studie auf, die ansonsten mit allen Dosierungen abgeschlossen wurde", sagte Ingram und fügte hinzu , dass die Entscheidung, die Studie nicht fortzusetzen, unabhängig vom Tod des Patienten getroffen wurde.

Das Unternehmen sagte auch, dass die Probleme mit der Leber kein neues Sicherheitssignal in der Studie waren, die Teil seines nun eingestellten Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) Gentherapieprogramms ist.

Am Mittwoch hatte Sarepta unter Berufung auf finanzielle Gründe 500 Entlassungen sowie Kürzungen bei seinen LGMD-Programmen angekündigt. Damals hatte das Unternehmen den Tod des Patienten nicht erwähnt , obwohl sich Analysten nach der Sicherheit erkundigt hatten.

Sarepta bekräftigte die finanzielle Grundlage seiner Entscheidung auf der Telefonkonferenz für Investoren am Freitag, aber einige Analysten, darunter die von BMO Capital Markets, warnten, dass dies der Glaubwürdigkeit des Managements schaden könnte.

Mindestens zwei Analysten fragten, ob es bei den Gentherapieprogrammen von Sarepta weitere Todesfälle gegeben habe. Das Unternehmen sagte, dass ihm über die drei bekannt gegebenen Fälle hinaus keine weiteren bekannt seien.

"Wir sind von jeher ein sehr transparentes Unternehmen. Wenn es eine WDHLG im Risikoprofil von Elevidys gäbe, würden wir dies in erster Linie Ärzten und Patienten mitteilen, und dann natürlich auch den Investoren", sagte Ingram.