- von Bhanvi Satija
18. Jul (Reuters) - Die Aktien von Sarepta Therapeutics SRPT.O fielen im frühen Handel am Freitag um 17%, nachdem ein weiterer Patient, der eine experimentelle Gentherapie erhalten hatte, gestorben war, was die Bedenken der Anleger über den Einsatz der Behandlungen des Unternehmens noch verstärkte.
Sarepta teilte mit, dass ein 51-jähriger Mann, der an einer Frühphasenstudie der Gentherapie SRP-9004 zur Behandlung der Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) teilgenommen hatte, im vergangenen Monat an akutem Leberversagen gestorben ist.
Das Unternehmen teilte mit, dass die Leberprobleme kein neues Sicherheitssignal aus der Studie mit SRP-9004 seien, die zu den verschiedenen Programmen gehört, die das Unternehmen am Mittwoch eingestellt hat.
Dies ist der dritte Todesfall in diesem Jahr für Sarepta, nachdem zwei Jungen im Teenageralter, die Elevidys erhalten hatten, eine Gentherapie, die zur Behandlung einer seltenen Krankheit namens Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen ist, an Leberversagen gestorben sind.
Die Nachricht vom jüngsten Todesfall in der Sarepta-Studie wurde zuerst von der Pharma-Website BioCentury am Donnerstagabend gemeldet, einen Tag nachdem das Unternehmen den Abbau von 500 Arbeitsplätzen angekündigt und die Entwicklung mehrerer Gentherapien für Gliedergürtel-Muskeldystrophie gestoppt hatte.
Damals sagte Sarepta, dass die Programmkürzungen eine finanzielle Entscheidung seien und dass man hoffe, Partner für die Studien zu finden, ohne Einzelheiten über den Tod des dritten Patienten bekannt zu geben.
Die fehlende Offenlegung während der Ankündigung am Mittwoch könnte das Misstrauen der Investoren erhöhen, so William Blair-Analyst Sami Corwin.
Das Unternehmen, das am Freitag eine weitere Telefonkonferenz für Investoren abhielt, sagte, dass es gemäß den Richtlinien für klinische Studien der Offenlegung des Todes des Studienpatienten gegenüber Klinikern und Aufsichtsbehörden Priorität eingeräumt habe.
Wall-Street-Analysten sagten, dass der Todesfall das Zögern der Patienten bei der Verwendung von Elevidys verstärken könnte, da sowohl dieses als auch SRP-9004 das gleiche Verabreichungsvehikel verwenden, das als Adeno-assoziierter Virusvektor bekannt ist.
Sarepta gab am Mittwoch auch bekannt, dass es auf dem Etikett von Elevidys eine ernste Warnung vor dem Risiko einer akuten Leberschädigung und eines Leberversagens bei DMD-Patienten, die gehen können, anbringt.
LGMD umfasst eine Gruppe von genetischen Störungen, die vor allem die Hüft- und Schultermuskeln schwächen.